明星们都在努力关怀的特殊小孩,干细胞科技也在探索拯救他们
最近接触到一个叫“ONE NIGHT给小孩”的公益活动,这是明星周迅创始的公益活动,主要为残障、罕见病、难愈疾病等特殊儿童提供持续关注和帮扶,或者为疾病无法治愈的儿童提供临终关怀。
周迅和陈坤一起创办的东申未来经常出一些关于这个公益组织的记录小短片,Dr.博挑出了一个5周年的短片让大家简单了解一下整个“ONE NIGHT给小孩”公益活动,许许多多的明星都主动参与到了这项公益活动中,每一个瞬间都让人泪目:
“并不是每一个孩子,都像我们一样幸运。”
“健康、茁壮,从没有眷顾过他们。”
“他们来到这个世界,只身生长。”
在“ONE NIGHT给小孩”的推动下,在北京,有致力于给孤残儿童提供医疗救治康复的机构;在广州,有为特殊儿童打造的幼儿园,让他们能有机会和普通儿童一起进行融合教育。
最让人动容与震撼的,是南京的彩虹重症儿童安护中心。这里专门给重症孤残儿童提供舒缓疗护和临终关怀。
就是下面这家看起来与幼儿园差不太多的地方,专门用来收留和护养、照顾那些刚刚来到这些世界上,就因为重症疾病而被父母抛弃、快要去世的孤儿们:
一些孩子,仿佛格外不受命运眷顾……
出生就患有重病,而后被家人抛弃,又被医生诊断为疾病无法治愈。
其中有一小部分宝宝会被送到南京的彩虹中心,由这里的志愿者、护工和医生们尽全力让这些孩子短暂人生的最后一程走得少一些痛苦,多一些体面。
纪录片中有一个叫倩岚的小姑娘,得了一种罕见的遗传疾病,名为大疱性表皮松解症。这种疾病让倩岚的皮肤极其脆弱,稍微触碰就能长出大片大片的水疱,如果不小心一些清理这些伤口,她便可能会因为感染而随时丧命。患有这种疾病的病人,就算能够坚持生存下去,终其一生也可能无法享受一次拥抱。
各个纪录片的视频里,倩岚一直被裹得严严实实,像木乃伊一样,手臂细如树枝,还能看到露出的因为反复受伤而变得面目全非的皮肤。每天她都需要反复把沾满血迹的纱布换下,再重新裹上新的以防止伤口感染,然而就算是拆换纱布的简单护理过程,对她而言也是充满痛苦的反复伤害。
她的手甚至已经无法灵活使用,无法正常吃饭、画画…但倩岚仍然每天都在尽力享受属于自己的那一点一滴的快乐。
还有许许多多的罕见病,以及诸如自闭症、脑瘫等儿童特殊疾病,正在折磨这这些天使般的孩子,并且以目前的医疗手段,没有什么能够治愈的方法。
让我们感到些许欣慰的是,干细胞疗法正在这样的一些领域体现出越来越多的可能性,吸引着更多的科学家、研究人员、医生不断地探索。
比如大疱性表皮松解症,2016年在日本已经上市的针对移植物抗宿主病的间充质干细胞产品Temcell,2018年已被拓展至大疱性表皮松解症的治疗研究中。2017年,据《自然》杂志报道,在意大利摩德纳雷焦艾米利亚大学的Michele De Luca及同事的努力下,一位7岁的交界性大疱性表皮松解症患者哈桑全身约80%的皮肤获得重建,且皮肤功能完全正常。2018年,美国的科学家们通过开发诱导多能干细胞,为包括大疱性表皮松解症在内的患者提供开发永久性干细胞纠正疗法的机会。
对于其他的儿童罕见病,干细胞也展现出令人振奋的治疗潜力。
比如说已经上市的干细胞疗法中,就有2009年在美国上市的一款间充质干细胞产Prochymal,可用于治疗克罗恩氏病,这是一种原因不明的肠道炎症罕见病;2012年这款干细胞产品又在加拿大获批上市用于治疗儿童移植物抗宿主病。
2012年,在美国上市的干细胞产品Multistem也可以用于治疗赫尔勒综合征,这也是一种致命性的人类遗传疾病,会导致器官损伤和其他并发症等。
2016年,博雅干细胞与北医三院合作利用胎盘干细胞移植治疗小女孩桐桐罹患的遗传罕见病科凯恩氏综合征获得了很好的效果,大大改善了小女孩桐桐的生存期和生存质量。科凯恩氏综合征又称早衰症,罹患这种罕见病的儿童生命流逝飞快,通常无法生存到成年。
2017年,得益于试验性干细胞移植治疗,一位4岁的患有罕见免疫缺陷疾病X-连锁淋巴细胞增殖综合征的男孩被从死亡边缘拉回。短短3个月的尝试性治疗,患者小男孩Jovon的体重开始回归正常,整个人的状态也有了恢复。
2018年,被业内寄予厚望的渐冻症干细胞疗法NurOwn III期临床试验中期通过安全审查,预计2019年就可以递交生物制剂许可(BLA)申请,离上市一步之遥。
中国工程院院士陈香美在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上说:“未来最有效的干细胞治疗可能是在罕见病上。”
同时,干细胞对脑瘫、自闭症等常见儿童疾病,也改善和治愈的希望。这些明星们都通过公益组织努力关怀的特殊宝宝们,也是干细胞科技希望能够拯救的对象。
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据世界卫生组织数据,在全球范围内,大约有近8000种罕见病,这让人不由感慨,生个正常的健康的孩子比想象中要难多了——尽管单一疾病的患者人数并不多,但当这些罕见病患者聚在一起,中国人数就有近2000万!由于每种疾病患病人数稀少,因此药物开发困难且进程缓慢,很多人的疾病仍然无任何途径可救治,这些患者只能在疾病中痛苦挣扎,家庭也始终如陷在深渊。
随着细胞治疗时代的到来,2019年,越来越多的干细胞临床研究项目正持续增加,越来越多针对罕见病的临床研究开始推进。未来,不仅仅是脑部疾病、心脏疾病、糖尿病等人类最害怕的疾病有望被干细胞攻克,干细胞疗法在临床探索中对多种疾病的治疗效果让越来越多的罕见病和难愈疾病都拥有了被缓解或治愈的希望。我们期待干细胞在儿童重症疾病、儿童罕见病的治疗上出现更多更大的进展,一起关注这些特殊天使的生命质量,也挽救更多汲汲期盼的家庭。
参考文献:
- Tobias Hirsch,et al.,Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells.Nature.08 November 2017.
- Better Method of Stem Cell Generation Shows Potential for Treating Epidermolysis Bullosa
- Stem cell therapy combats rare immune disorder in 4-year-old boy
- BrainStorm Cell Therapeutics Announces Successful Interim Safety Analysis in Phase 3 Trial of NurOwn® Therapy for ALS