近日，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Ultragenyx Pharmaceutical公司的新药Crysvita，这是首个批准用于治疗1岁及以上儿童及成年X连锁低磷血症(XLH)的药物，这是一种罕见的遗传性软骨病。这种病会导致血液中磷含量低，使得儿童和青少年的骨骼生长、发育受损，并使其一生都会有骨矿化的问题。

据悉，XLH是一种严重疾病，影响到美国约3,000名儿童和12,000名成年人。大多数XLH患儿可能会出现腿部弯曲、身材矮小、骨痛、严重的牙痛等问题。有些XLH患者还会出现持续不适，如关节疼痛、活动能力受损、牙脓肿和听力下降。

Crysvita的安全性和有效性在4项临床试验中得到验证。试验显示，94%接受Crysvita成人每月一次达到正常磷水平，而安慰剂组为8%。在儿童中，每两周用Crysvita治疗的患者中有94%至100%达到正常的磷水平。

服用Crysvita的成人最常见的不良反应是背痛、头痛、不安腿综合症，维生素D减少，头晕和便秘。儿童最常见的不良反应是头痛，注射部位反应，呕吐，维生素D减少和发热(发热)。

Crysvita被授予突破性疗法称号和孤儿药称号。

“XLH不同于其他形式的软骨病，因为维生素D治疗无效。”FDA的药物评估和研究中心药物评估办公室主任Julie Beitz博士说：“这是FDA批准的第一种治疗XLH的药物，对于那些生活在这种严重疾病中的人来说是一个真正的突破。”（杨丽萍/编译）

资料来源：

①FDA：FDA approves first therapy for rare inherited form of rickets, x-linked hypophosphatemia