据美国食品和药品监督管理局(FDA)官网美国时间8月30日消息，诺华公司的CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel)正式获批治疗儿童和青年急性淋巴白血病（ALL）。这也成为全球首个获批的CAR-T疗法。

急性淋巴性白血病（ALL）

急性淋巴细胞白血病在15岁以下儿童癌症确诊病例中约占25%，是美国最常见的儿童癌症。根据美国国家癌症研究所估计，每年约有3100名年龄在20岁以下的患者被诊断为这一疾病。有效的治疗选择十分有限，在多次复发或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青少年患者中，五年无病生存率低于10%-30%。

据21世纪经济报道，FDA称其为“一项历史性的行动，使美国第一种基因治疗方法得以实现，从而采取了一种新的治疗癌症、其他严重和危及生命的疾病的方法。”

FDA专员Scott Gottlieb博士说：“我们正在进入一个新的医疗创新前沿，能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症，基因和细胞疗法等新技术能够在转化医学和治疗许多难治性疾病方面创造拐点。FDA致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗。”

Gottlieb博士在新闻稿中表示，诺华的这个嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗从申请到获批仅仅用了七个月。

什么是CAR-T疗法

全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。

治疗大体分为以下步骤：

从癌症病人身上分离免疫T细胞：利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，T细胞变身自带“GPS导航”、随时准备找到癌细胞并发动自杀性袭击的CAR-T细胞；

体外培养，大量扩增CAR-T细胞（一般一个病人需要几十亿乃至上百亿个CAR-T细胞，且体型越大，需要细胞越多）；

把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内；严密监护病人的副作用。

CAR-T疗法的日渐成熟，无疑是给患者和家属带来了新的希望。在几个关键性测试中，CAR-T疗法的疗效要远远高于化疗、甚至一些新型的癌症药物。接受治疗的52名患者中，83%的人病症得到完全缓解。

第一个“吃螃蟹”的小女孩

世界上第一例接受CAR-T疗法的小女孩Emily，在接受了16个月化疗后复发。2012年4月她开始接受CAR-T治疗，为她治疗的宾夕法尼亚大学细胞免疫疗法中心主任Carl June博士曾表示：“当时我们非常怀疑培养的T细胞能否对抗她体内的白血病癌细胞。”

现在的Emily

重新获得普通童年生活的Emily在5年后来到ODAC审评会现场，成为CTL019直接的疗效证据。

效果与风险并存

CAR-T是一种高度个性化的治疗方法，每个人的细胞和接受过的治疗都不同，如同Emily一样，许多患者在接受CAR-T治疗前已经接受过各种治疗方法，如骨髓移植手术、化疗、靶向治疗等，所获得的T细胞的制备和编程也会各异。

此次获批公告中，FDA方面也表示，Kymriah的剂量是根据使用的患者自身T细胞所产生的定制治疗。“患者的T细胞被收集并送到制造中心，在进行遗传修饰以包括含有特异性蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因，其指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原（CD19）。一旦细胞被修饰，它们被注入到患者体内以杀死癌细胞。”

FDA提示用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。CAR-T治疗过程中会释放出很多杀伤肿瘤细胞的细胞因子，副作用通常表现为发烧、低血压、脑水肿等，此前在评估会议上专家也提出诸多需要关注的问题，包括T细胞的制备、有效性，生产质控和安全性，癌症复发，毒副作用等。

我们真的治愈癌症了吗？

CAR-T的出现带来了治愈癌症的新可能，但现在说能完全治愈癌症还为时尚早，毕竟CAR-T目前在部分白血病和淋巴癌的治疗中效果显著，在实体瘤里面的测试进展相对缓慢。

大家可能还记得魏则西事件，从那以后自体免疫治疗的临床应用被叫停，其实是由于国内监管混乱导致的后果却由这种很有希望的癌症治疗方法背了黑锅。

相比之下在美国，2016年7月6日由于两名临床实验患者死亡CAR-T疗法也被叫停，7月12日经过FDA各项材料审核后排除了产品本身问题，宣布临床实验继续进行，从暂停到恢复仅仅6天时间，FDA的积极态度明显降低CAR-T的负面影响，也加快了实验的产品化进程，终在今天上市。

相信在众多研究者、医生、政府和企业的全面努力之下，面临的问题将被逐步解决，技术也将不断的革新，让治愈癌症走进现实。