重磅！世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿在中国诞生！

来源：人民网、学术经纬、新京报

霍金预言成真

霍金，现代最为杰出的物理学家，在全球都有很大的影响力。

他曾经在多篇自己的文章和论文书籍《大问小答》中提到他关于对人类前途等大问题的思考。在书中，霍金先生就提到了“有钱人很快就能够编辑他们跟他们孩子的基因，从而变成超级人类，将会拥有更加强大的记忆、免疫力、智力甚至是更长的寿命。”这个观点也在学术界掀起了轩然大波，难道霍金先生的观点真的会实现吗？

世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿在中国诞生

11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。

这次编辑峰会于2018年11月27—29日由美国国家科学院、美国国家医学院、英国伦敦皇家学会和香港科学院在香港联合举办。据贺建奎介绍，基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤，即在受精卵时期，把Cas9 蛋白和特定的引导序列，用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术，这种技术能够精确定位并修改基因，也被称为“基因手术刀”。

这次基因手术修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示，在北欧人群里面有约10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。拥有这种突变的人，能够关闭致病力最强的HIV 病毒感染大门，使病毒无法入侵人体细胞，即能天然免疫HIV 病毒。

贺建奎还将在峰会现场展示他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据。在50枚人类胚胎基因测序结果显示，未发现脱靶现象；而所有人类正常胚胎里面，有超过44% 的胚胎编辑有效。贺建奎还展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果，证明基因手术成功，并未发现脱靶现象。他表示，结果仍然需要时间观察与检验，因此准备了长达18年的随访计划。

CRISPR/Cas9 技术自问世以来就因简单、高效备受瞩目，吸引全球各地科学家在医学、动植物育种、药物筛选等不同领域进行研究。贺建奎强调：“对于少数家庭来说，基因手术是治愈遗传性疾病和预防严重疾病的新希望。” 他还率先提出基因技术研究和应用领域需遵循的“核心价值”，包括对真正需要的群体保持“悲悯之心”（Mercy for families in need）、仅仅用于严重疾病的“有所为更有所不为”（Only for serious disease, never vanity)、尊重孩子自主性为前提的“探索你自由”（Respect a child’s autonomy）、命运不能由基因来决定的“生活需要奋斗”（Genes do not define you )、“促进普惠的健康权”（Everyone deserves freedom from genetic disease）等5项伦理原则。

美国哈佛医学院遗传学教授、基因工程知名专家乔治·丘奇George Church 说：“考虑到HIV 对全球公共健康的威胁有扩大的趋势，我认为贺建奎选择了一个非常好的目标基因。”

不久前，中山大学一研究团队发布了国内首份针对普通公众和HIV 携带者关于基因编辑认知的比较报告，超六成受访者对基因编辑技术的运用持积极态度。575份HIV 携带者问卷显示，有94.78% 的HIV 携带者支持基因编辑技术用于预防HIV 。另据美国皮尤研究中心2018年4月针对2537名美国成年人的一项调查显示，60% 的美国人支持对未出生婴儿进行基因编辑，认为为了降低患严重疾病的风险，基因编辑是一种有效的医疗手段。

业内广泛热议

这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿，也意味着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破。”消息一经传出，立刻迎起了业内的热议。

基因编辑是怎么做的？

要看懂这个新闻，先要谈一下背后使用的技术——CRISPR基因编辑技术。它也被称为是“基因魔剪”。

简单来讲，这种技术能够以极高的准确性，精准地对基因组进行编辑。它可以引入一段基因，消除一段基因，甚至是可以对基因组进行单碱基的修改。

▲CRISPR基因编辑技术简介（图片来源：J LEVIN W [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons）

也就是说，这个工具让我们能够在分子层面上修改生命的蓝图。

毫无疑问，这在科学研究中是一项突破。有了这款工具，我们能够很快地对基因进行编辑，方便研究的开展。目前许多基因疗法和细胞疗法，背后也有这款技术的影子。

首名基因编辑人类是怎么回事？

根据报道，研究人员们在受精卵中，通过基因编辑技术，对CCR5基因进行了修改。

CCR5基因在人体内有什么作用呢？原来，它编码的蛋白质，是HIV病毒入侵人体所需的主要辅助受体之一。理论上讲，如果这个基因出现变异或缺失，就有可能关闭HIV病毒入侵人体的大门。

之前一些资料表明，北欧人群中有10%的人存在天然的CCR5基因缺失。她们对HIV病毒有较强的“免疫力”。

经过基因编辑之后，这些受精卵发育成了婴儿，并呱呱落地。婴儿体内，CCR5基因发生了永久性的变化。

只是这一次，变化并非来自自然突变，而是人为修改。

这项研究引起了哪些争议？

从生物技术的角度上，这是一个突破。但从其他角度出发，这项研究充满了争议。

首先便是伦理上的担忧。通过基因改造人类，我们是否已经做好了准备？从公开的资料看，这项研究的确做了伦理上的报备和审查申请，也得到了通过。但在目前这个阶段，人类是否有资格对此作出决定？

▲本研究的伦理委员会审查申请书（图片来源：中国临床试验申请中心）

其次，通过基因编辑，这两名婴儿的CCR5基因发生了永久的变化。诚然，她们对HIV病毒可能有了天然的免疫力。但她们的其他生理功能，是否会出现变化？这不仅是指CCR5基因变异带来的变化，还包括CRISPR基因编辑技术潜在脱靶效应带来的生理学变化。

南方科技大学副教授贺建奎在一对双胞身上动了基因刀，编辑了胎儿身上CCR5基因，以用来免疫艾滋病。这一刀到底是否应该进行？

CCR5不缺失就不能生出健康的孩子吗？

在23日国家卫健委发布会上，国家卫健委疾控局副局长王斌介绍，艾滋病的母婴传播率达到了历史最低水平：艾滋病母婴传播率从2012年的7.1%下降至2017年的4.9%，处于历史最低水平。到2017年底，感染艾滋病的孕产妇和他们所生儿童的抗病毒治疗率都达到了90%以上，母婴传播率降到了历史最低水平。

另外一位艾滋病专家则表示，如果感染艾滋病毒的母亲在怀孕期间进行积极药物抗艾滋病治疗，以及拒绝母乳喂养，将很大程度上可以控制母婴传播。既然可用这个方式阻断艾滋病传播，基因编辑用到胎儿上是需要考虑的，这不仅仅伦理问题，还涉及后续基因变异可能带来的其他严重后果。

张林琦认为，这种实验是法律面对的新问题。相关部门没有法律规定，美国和发达国家政府都不支持基因编辑用于人体试验。

“对健康胚胎进行CCR5编辑是不理智的，不伦理的。我们还没有发现任何中国人的CCR5是可以完全缺失的。CCR5对人体免疫细胞的功能是重要的，CCR5编辑不能保证100%不出错之前，是不可以用于人的。HIV感染的父亲和健康的母亲，可以生个健康的孩子，根本无需进行CCR5编辑。”清华大学艾滋病综合研究中心常务副主任张林琦表示。

未经医学伦理报备

不仅是专家，也有众多网友对此表示了质疑。该项目进行前是否通过伦理审查？

新京报记者今日致电深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会，委员会相关负责人告诉记者，正在开会讨论此事，此前并未收到项目的伦理审查报备。

和美医疗的莆田系背景