2020年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了具有某些基因突变或融合的肺癌和甲状腺癌患者的首个疗法：Retevmo

Retevmo是第一种专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法

Retevmo获准治疗的癌症包括：

• 成人转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者；

• ≥12岁的患有全身性或复发性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）的成人和儿童患者 ，需要进行全身治疗；

• ≥12岁的成年和儿童患者，患有晚期或转移性 RET 融合阳性的甲状腺癌，需要全身治疗，且放射性碘难治性（如果放射性碘合适）。

Retevmo是激酶抑制剂，这意味着它可以阻断一种酶（激酶），并有助于防止癌细胞生长。在开始治疗之前，必须要测试RET基因。Retevmo是第一种专门批准用于具有RET基因改变的癌症患者的疗法。

临床实验数据：

FDA批准了Retevmo基于涉及三种类型肿瘤患者的临床试验结果。在临床试验期间，患者每天两次口服160 mg Retevmo，直至出现疾病进展或不可接受的毒性反应。主要疗效的预后评价指标为总体响应率(ORR)， ORR反映达到某一标准的肿瘤扩散衰退的患者所占百分比，另一个指标是响应持续时间(DOR)。

对NSCLC的疗效，通过对105例前期接受铂类药物化疗的，RET融合阳性的，成人NSCLC患者评估得到。105例患者的ORR为64%。81%对治疗有响应的患者，DOR超过6个月。同时评价了39例从未接受过治疗的RET融合阳性NSCLC患者的疗效。这些患者的ORR为84%。58%对治疗有响应的患者，其DOR超过6个月。

对于成年及儿科MTC的疗效，通过对12岁及以上的RET突变MTC患者评估得到。本研究纳入143例晚期或转移性RET突变型MTC患者，以前期是否接受过cabozantinib、vandetanib或同时两者治疗(同为化疗)分为两组。之前接受治疗的55名患者的ORR为69%。76%对治疗有响应的患者，DOR超过6个月。对88名从未接受过获批MTC治疗的患者的疗效也进行了评估。这些患者的ORR为73%。61%对治疗有响应的患者，DOR超过6个月。

在成人和儿童患者（≥12岁）中评估了RET融合阳性甲状腺癌的疗效 。该试验招募了19例放射性碘难治性患者（如果适用）并接受了另一项先前的全身治疗，以及8例RAI难治性且未接受任何其他治疗的患者。先前接受治疗的19位患者的ORR为79％（95％CI 54％，94％）；87％的反应患者持续6个月或更长时间。还评估了8例接受RAI且未接受其他后续治疗的患者的疗效。8例患者全部缓解（95％，63％，100％），75％缓解持续6个月或更长时间。

注意事项：

Retevmo可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。卫生保健专业人员应告知孕妇这种风险，并应建议具有生殖潜力的女性和具有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在接受Retevmo治疗期间以及最后一次用药后的一周内使用有效的避孕方法。此外，妇女在接受Retevmo时不应母乳喂养。

Retevmo在“ 加速批准” 途径下获得批准，该途径可用于批准治疗威胁生命的疾病的药物，并且通常比现有治疗方法具有意义。

FDA还授予该申请“ 优先审阅 和突破性疗法” 称号，当初步临床证据表明该药物可能比现有疗法有实质性改善时，它可以加快开发和审批旨在治疗严重疾病的药物。此外，Retevmo还获得了“ 孤儿药”称号，该称号是为了激励措人们积极的开发罕见病药物。