临床阶段生物公司Precision BioSciences最近对外公布，前期与美国吉利徳科学合作项目终止，并已收回自主研发ARCUS基因编辑技术平台用于乙肝治疗。该公司近期公告显示，公司已全部收回ARCUS基因编辑的研发数据和权利。

乙肝在研新药变更，有效降解cccDNA75%，Precision终止吉利德合作

ARCUS基因编辑平台，是一种新疗法致力于乙肝病毒体内研究项目，使用基因编辑技术来靶向肝细胞核内cccDNA以及整合病毒基因组。ARCUS研究前期数据证明该新疗法可以作为潜在慢性乙肝新药物。公告还显示，Precision公司已在2018年9月和美国吉利徳科学完成关于ARCUS基因编辑平台的战略项目合作，主要用于治疗成人慢性乙肝治疗药物的开发。

在此期间，Precision公司主要负责完成基于ARCUS基因编辑的制剂、核酸酶试验、核酸酶开发等临床前研究项目；吉利徳科学主要负责完成该药物的临床试验以及商业化，吉利徳并全额出资ARCUS基因编辑平台项目。来自Precision公司首席科学官Derek Jantz 博士的原文英译评述：这次与吉利徳科学卓有成效，跟一家前沿的传染病全球专业引领者吉利徳科学共同推动ARCUS基因编辑这项技术，可以成为乙肝治愈的潜在药物，我们和珍惜这次合作机会。

自2018年9月和吉利徳科学合作以来，Precision公司在其公告内容中表示出正面评价，真正肝脏基因编辑技术的候选药，此次合作所获得的重要经验有利于带动公司研究产品线，并考虑其他针对乙肝治疗药物的新的合作机会。Precision公司公告原文内容：未来侧重于针对1型原发性高草酸尿症的基因编辑改良，估算在2020年稍晚对外公布候选药物。

回到临床阶段生物公司Precision BioSciences终止和美国吉利徳科学的ARCUS基因编辑平台项目合作上，结束以后，从2020年9月4日伊始，Precision公司再次获得关于ARCUS基因编辑平台治疗慢性乙肝潜在药物的全部临床研发和权利。今年初，双方采用ARCUS基因编辑技术的临床前研究显示，候选药物作为优化后的ARCUS核酸酶，能够有效降解肝细胞核内的cccDNA，降解率达到75%。

在不断促使cccDNA得到降解期间，病毒感染原代人体肝细胞当中的表面抗原同步下降。临床前在小鼠模型试验中，基于ARCUS的候选药物采用单次给药，70%HBV-DNA靶标能够被脂质纳米颗粒传递的ARCUS核酸酶所编辑。总体来看，Precision公司与美国吉利徳科学自2018年9月合作至2020年9月终止ARCUS合作，合计2年合作期间，ARCUS表现出临床前的良好的靶向cccDNA和病毒基因组，因此，该公司重新收回该项目的所有临床研发和权利。

小番健康结语：以上试验进度和数据来自临床阶段生物公司Precision BioSciences的最新公告和2020年美国遗传与细胞治疗学会年会上。在Precision BioSciences和美国吉利徳科学合作期间，Precision公司负责的主要内容是采用ARCUS基因编辑技术的核酸酶试验研发、制剂等临床前研究。临床前研究显示，ARCUS具有高效降解cccDNA作用，降解率达到75%，预计因此该公司重新收回临床研发权利和数据。

目前，全球关于ARCUS基因编辑技术内容较少，临床阶段生物公司Precision BioSciences终止和美国吉利徳科学合作研发后，小番健康也将跟踪这种潜在靶向cccDNA可降解在人体临床试验的进度和试验数据。