9月21日，全球首個覆蓋所有部位來源的神經內分泌瘤創新藥——索凡替尼最新研究數據發佈會在北京舉辦。據介紹，從2006年立項，到2020年III期研究結果彙報再到上市申請，這一國產抗腫瘤新藥已歷經14年的研發過程。

神經內分泌瘤（NET）是一種可以發生於全身多組織和器官、生長緩慢的腫瘤，以胃腸胰的神經內分泌瘤最爲多見。在過去的幾十年裏，神經內分泌瘤曾被認爲是一種罕見的“疑難雜症”。在中國，2018年約有67,600例神經內分泌瘤新診斷病例。按照中國的發病率與流行率比例估算，中國總共或有高達300,000名神經內分泌瘤患者，而這一數值還在持續上升，但患者可以採取的治療方式卻一直很侷限。

在日前線上舉行的2020年歐洲腫瘤內科學會年會（ESMO）上，解放軍總醫院第五醫學中心的徐建明教授口頭報告了一項評價索凡替尼在晚期胰腺來源神經內分泌瘤患者中療效和安全性的III期SANET-p研究結果，證明索凡替尼與安慰劑相比，中位無進展生存期（PFS）提高了3倍（13.9個月對4.6個月，由盲態獨立閱片委員會評估），客觀緩解率（ORR）也以19.2%的數據達到了前所未有的新高度，84%的胰腺NET患者實現減瘤獲益，疾病進展的風險急劇下降66%。據悉，國際學術期刊<柳葉刀·腫瘤學>也在同日收錄了索凡替尼SANET-ep和SANET-p的兩項研究。

索凡替尼是由和黃醫藥研發的創新靶向藥，通過抑制血管內皮生長因子受體和成纖維細胞生長因子受體來阻止在腫瘤上生成新的血管，改善免疫微環境，激活人體免疫功能。2020年9月17日，中國國家藥品監督管理局已受理索凡替尼用於治療晚期胰腺神經內分泌瘤的新藥上市申請。和黃醫藥計劃，從2020年底到2021年初向美國食品藥品監督管理局滾動遞交新藥上市申請，並於其後在2021年向歐洲藥品管理局提交上市許可申請。

文/北青-北京頭條記者 趙新培編輯/樊宏偉