7月22日,Talaris Therapeutics公司宣佈,其在研細胞療法FCR001在名爲FREEDOM-1的3期臨牀試驗中,已完成首例活體腎移植(LDKT)患者給藥,該試驗旨在評估FCR001單次給藥的安全性和有效性。

對於某些患者而言,器官移植有時是挽救其生命的唯一途徑。然而,即便接受了器官移植,身體對移植器官的免疫排斥仍然會給這些患者的生命與健康帶來重大挑戰,不少人不得不終生服用免疫抑制藥物來避免排斥反應的發生。不幸的是,長期抑制患者的免疫系統會帶來嚴重副作用,可能導致患者心血管疾病和癌症風險升高,對嚴重感染的抵抗能力降低。

FCR001是一種同種異體細胞療法。研究人員從提供移植器官的供體血液中獲取幹細胞和促進細胞(facilitating cell),並通過製造工藝去除其中可能攻擊宿主的細胞,將富集的幹細胞和促進細胞冷凍起來備用。在接受器官移植後將這些細胞輸入到患者體內,促進供體免疫細胞和血細胞的生成,同時提高宿主的免疫耐受能力。這一療法已經獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格和再生醫學先進療法認定(RMAT)。

FREEDOM-1試驗預計將招募120名接受LDKT的成人患者。迄今爲止,該試驗已在全美多個臨牀中心啓動,包括西北紀念醫院(Northwestern Memorial Hospital )、杜克大學醫學中心(Duke University Medical Center)、內布拉斯加大學醫學中心(University of Nebraska Medical Center)等。FCR001在活體腎移植受者中的3期試驗FREEDOM-1目前正在招募患者。

Talaris公司首席執行官Scott Requadt先生表示:“我們對Talaris公司在FREEDOM-1試驗中開始給藥深感自豪,並感謝醫生、患者積極參與到我們的努力中來,以促進這種潛在變革性治療方法的發展……我們期待爲活體腎移植患者提供一個沒有慢性免疫抑制的未來。”

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