遺傳性視網膜疾病（IRD）是由250多種不同基因的突變引起的一組致盲性疾病。Leber氏先天性黑蒙症（LCA）是IRD最常見的一種，多數LCA患者在整個兒童時期都會有嚴重的視力障礙，隨着視網膜的進行性變性，中年時則會完全失明。目前尚無高效的治療選擇。2017年，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了第一種針對RPE基因中具有雙等位基因突變的LCA患者的基因療法，即使用腺相關病毒（AAV）將正確的RPE65基因傳遞到視網膜中行使功能。臨牀試驗表明，治療第一年視覺功能有所改善，但長期效果會下降。研究人員猜測這可能是由於AAV載體的遞送的轉基因表達水平隨時間下降了，或者RPE65蛋白缺乏引起的視網膜變性對外源表達的RPE65蛋白產生了抵抗力。2020年10月19日，來自美國加利福尼亞大學和凱斯西儲大學的研究團隊在《Nature Biomedical Engineering》上發表了題爲Restorationof visual function in adult mice with an inherited retinal disease via adeninebase editing的研究成果，其利用腺嘌呤鹼基編輯器（ABE），克服了CRISPR-Cas9系統的脫靶突變、低編輯效率等障礙，成功糾正基因突變，恢復了患有遺傳性視網膜疾病的成年小鼠的視覺功能。
