瞄准脑癌“发动机”的新药

肿瘤分良性和恶性，恶性的叫做癌。判断良性和恶性不仅看肿瘤组织和细胞的形态，还看长在哪里。其中长在脑子里的肿瘤，不管组织和细胞长啥样，都被当成恶性看待。原因是人脑子里的空间寸土寸金，几乎没有任何肿瘤存在的空间。有的胸腔和腹腔肿瘤可以长到巨大才被发现，而脑子里的肿瘤稍微大一点就会影响重要的神经功能，出现头痛、恶心、视觉和听觉障碍，乃至瘫痪。

而在脑瘤里面，根据生长速度，和治疗后复发的几率，恶性程度也有高低不同，而恶性程度最高的当属胶质母细胞瘤。据统计，脑胶质母细胞瘤的平均生存期，自诊断之日算起大约只有15个月，而且治疗相当困难，手术切除后大部分会复发。而最新发布的一项研究发现，一种已经存在的老药可能对部分胶质母细胞瘤有效。

这项研究由美国哥伦比亚大学医学中心的科学家完成，发表在1月13日的《自然癌症（Nature Cancer）》杂志上。

他们发现有20%的胶质母细胞瘤属于一种线粒体驱动的肿瘤。线粒体是人体细胞里的一种神秘的“机器”，这个机器有自己的DNA，与染色体DNA是两套相遇独立的系统。很多人推测这种细胞器可能在远古时期进入了动物的细胞，于是成功寄生下来。线粒体是人体细胞的终极发动机，我们摄入的碳水化合物、脂肪，以及过多的蛋白质，最终都要通过线粒体产生能量。

线粒体示意图（图片来源于网络）

新发现得益于之前基于其他肿瘤的研究。哥大的科学家之前已经注意到有些其他肿瘤，比如乳腺癌，很难通过现有的基因突变来进行分类。因为很多基因检测是基于染色体的DNA，所以他们将线粒体的突变也包括进来。这样的分析不再是局限于个体，而是分析单个细胞的基因情况。通过对来自36个胶质母细胞瘤的17000多个细胞的分析，他们发现胶质母细胞瘤有四个类型，而线粒体驱动型就是其中的一种。

而目前针对这种驱动肿瘤的线粒体突变的药物临床试验正在开展，主要针对的是一种叫做FGFR3-TACC3的融合突变。根据国际临床试验注册网站的信息，有两项药物试验已经完成2期临床，一项1期临床试验正在进行中，针对的患者包括高级别的胶质瘤和胶质母细胞瘤。