作者: 胡夕春(复旦大学附属肿瘤医院)

2018年，美国FDA批准1个新药——larotrectinib（商品名：Vitrakvi，由Loxo Oncology公司生产），用于治疗“NTRK融合基因实体瘤“。

这是一种什么肿瘤？新药效果怎么样？我们邀请了国内癌症领域权威专家——复旦大学附属肿瘤医院胡夕春教授给您分析一下。

一、哪些患者可以考虑使用这个新药？

发生NTRK基因融合的患者。

那么，什么是NTRK融合基因呢？

NTRK的全称为“神经营养受体酪氨酸激酶”，正常情况下，NTRK表达于神经系统，在人体疼痛调节、食欲和记忆等方面发挥功能。如果NTRK基因与其他基因发生了融合，会导致激酶的持续激活，最终引起细胞癌变。

NTRK融合基因在大部分常见肿瘤中很少见（发生率低于5%），但在一些罕见肿瘤——如先天性中胚层肾瘤、婴儿型纤维肉瘤、分泌型乳腺癌、涎腺乳腺样分泌癌中，发生率高达66.7%~100%。Larotrectinib主要针对这部分肿瘤。

FDA要求，在用药前先做基因检测，只有明确存在NTRK融合基因，才能用larotrectinib治疗。

二、这个新药好在哪里？

罕见肿瘤发病率低，很难招募到足够数量的患者开展临床研究，也因此很难发现有效的治疗。之前这类NTRK融合基因的肿瘤几乎无药可治。larotrectinib的上市打破了这一困局。

FDA批准它上市主要根据一项III期研究的结果。这项研究在招募患者时，并未限制肿瘤的发生部位和年龄，而是只根据基因检测的结果，因此，研究中共涵盖了17种不同的肿瘤，患者年龄从4个月至76岁。结果，larotrectinib对3/4的患者都有效，其中13%达到完全缓解，这很了不起[1]。

三、这个方案安全吗？

在上面提到的研究中，不良反应较轻，少数患者在用药后出现了贫血、肝酶升高、体重增加、中性粒细胞下降，在进行相应的治疗后均有所好转。不过，这个药毕竟比较新，还需要更多的研究来了解它有没有长期不良反应。

四、中国患者能用吗？

目前这个药还没在我国上市，也暂无临床研究在我国开展。但研究思路值得我们仿效——收集不同发病部位但携带同一种基因异常的肿瘤患者，将“罕见“变成”不罕见“，研发出有效的药物。我们也希望这个药能尽快在我国上市。

参考文献

[1] Alexander Drilon et al..Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children[J].N Engl J Med，2018，( 378) : 731 - 739.

*本文内容为健康知识科普，不能作为具体的诊疗建议使用，亦不能替代执业医师面诊，仅供参考。

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