杀灭癌细胞的新药出现,会带来怎样的破局?
作者: 胡夕春(复旦大学附属肿瘤医院)
2018年,美国FDA批准1个新药——larotrectinib(商品名:Vitrakvi,由Loxo Oncology公司生产),用于治疗“NTRK融合基因实体瘤“。
这是一种什么肿瘤?新药效果怎么样?我们邀请了国内癌症领域权威专家——复旦大学附属肿瘤医院胡夕春教授给您分析一下。
一、哪些患者可以考虑使用这个新药?
发生NTRK基因融合的患者。
那么,什么是NTRK融合基因呢?
NTRK的全称为“神经营养受体酪氨酸激酶”,正常情况下,NTRK表达于神经系统,在人体疼痛调节、食欲和记忆等方面发挥功能。如果NTRK基因与其他基因发生了融合,会导致激酶的持续激活,最终引起细胞癌变。
NTRK融合基因在大部分常见肿瘤中很少见(发生率低于5%),但在一些罕见肿瘤——如先天性中胚层肾瘤、婴儿型纤维肉瘤、分泌型乳腺癌、涎腺乳腺样分泌癌中,发生率高达66.7%~100%。Larotrectinib主要针对这部分肿瘤。
FDA要求,在用药前先做基因检测,只有明确存在NTRK融合基因,才能用larotrectinib治疗。
二、这个新药好在哪里?
罕见肿瘤发病率低,很难招募到足够数量的患者开展临床研究,也因此很难发现有效的治疗。之前这类NTRK融合基因的肿瘤几乎无药可治。larotrectinib的上市打破了这一困局。
FDA批准它上市主要根据一项III期研究的结果。这项研究在招募患者时,并未限制肿瘤的发生部位和年龄,而是只根据基因检测的结果,因此,研究中共涵盖了17种不同的肿瘤,患者年龄从4个月至76岁。结果,larotrectinib对3/4的患者都有效,其中13%达到完全缓解,这很了不起[1]。
三、这个方案安全吗?
在上面提到的研究中,不良反应较轻,少数患者在用药后出现了贫血、肝酶升高、体重增加、中性粒细胞下降,在进行相应的治疗后均有所好转。不过,这个药毕竟比较新,还需要更多的研究来了解它有没有长期不良反应。
四、中国患者能用吗?
目前这个药还没在我国上市,也暂无临床研究在我国开展。但研究思路值得我们仿效——收集不同发病部位但携带同一种基因异常的肿瘤患者,将“罕见“变成”不罕见“,研发出有效的药物。我们也希望这个药能尽快在我国上市。
参考文献
[1] Alexander Drilon et al..Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children[J].N Engl J Med,2018,( 378) : 731 - 739.
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