作者: 胡夕春(復旦大學附屬腫瘤醫院)

2018年，美國FDA批准1個新藥——larotrectinib（商品名：Vitrakvi，由Loxo Oncology公司生產），用於治療“NTRK融合基因實體瘤“。

這是一種什麼腫瘤？新藥效果怎麼樣？我們邀請了國內癌症領域權威專家——復旦大學附屬腫瘤醫院胡夕春教授給您分析一下。

一、哪些患者可以考慮使用這個新藥？

發生NTRK基因融合的患者。

那麼，什麼是NTRK融合基因呢？

NTRK的全稱爲“神經營養受體酪氨酸激酶”，正常情況下，NTRK表達於神經系統，在人體疼痛調節、食慾和記憶等方面發揮功能。如果NTRK基因與其他基因發生了融合，會導致激酶的持續激活，最終引起細胞癌變。

NTRK融合基因在大部分常見腫瘤中很少見（發生率低於5%），但在一些罕見腫瘤——如先天性中胚層腎瘤、嬰兒型纖維肉瘤、分泌型乳腺癌、涎腺乳腺樣分泌癌中，發生率高達66.7%~100%。Larotrectinib主要針對這部分腫瘤。

FDA要求，在用藥前先做基因檢測，只有明確存在NTRK融合基因，才能用larotrectinib治療。

二、這個新藥好在哪裏？

罕見腫瘤發病率低，很難招募到足夠數量的患者開展臨牀研究，也因此很難發現有效的治療。之前這類NTRK融合基因的腫瘤幾乎無藥可治。larotrectinib的上市打破了這一困局。

FDA批准它上市主要根據一項III期研究的結果。這項研究在招募患者時，並未限制腫瘤的發生部位和年齡，而是隻根據基因檢測的結果，因此，研究中共涵蓋了17種不同的腫瘤，患者年齡從4個月至76歲。結果，larotrectinib對3/4的患者都有效，其中13%達到完全緩解，這很了不起[1]。

三、這個方案安全嗎？

在上面提到的研究中，不良反應較輕，少數患者在用藥後出現了貧血、肝酶升高、體重增加、中性粒細胞下降，在進行相應的治療後均有所好轉。不過，這個藥畢竟比較新，還需要更多的研究來了解它有沒有長期不良反應。

四、中國患者能用嗎？

目前這個藥還沒在我國上市，也暫無臨牀研究在我國開展。但研究思路值得我們仿效——收集不同發病部位但攜帶同一種基因異常的腫瘤患者，將“罕見“變成”不罕見“，研發出有效的藥物。我們也希望這個藥能儘快在我國上市。

參考文獻

[1] Alexander Drilon et al..Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children[J].N Engl J Med，2018，( 378) : 731 - 739.

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