原標題：藥企“內卷”困境：結構性矛盾凸顯，單病種數據隊列能否助醫學創新破局？ 

記者 于娜 郭怡琳 

近日，創新藥企信達生物、君實生物、百濟神州、恆瑞醫藥公佈2020年度業績。其中，PD-1類抗癌產品數據引發業內關注，上述4大本土PD-1產品共計吸金近80億元。

根據世界衛生組織國際癌症研究機構（IARC）數據，2020 年中國新發癌症 457 萬人，佔全球 23.7%。自2018年6月以來，已陸續有8種不同的PD-1抑制劑在中國上市。隨着抗腫瘤精準靶向治療的發展，未來很長時間抗腫瘤新藥依然會是醫藥研發的主力方向。機構數據顯示，2020上半年國內共有484項PD-1新藥臨牀試驗初次公示。此外，還有50多款PD-1處於待上市階段。

火熱背後，各路投資機構高歌猛進。彭博彙總的數據顯示，生物技術行業2020年有超過100家公司上市，打破了有史以來的記錄。

不過在中國市場，醫保控費大背景下，藥品談判不斷壓縮利潤空間。隨着醫保控費加強，PD-1價格經歷幾輪了快速下降，PD-1產品角逐進入“內卷”時代。

不僅是創新藥，今年1月，國務院辦公廳發佈《關於推動藥品集中帶量採購工作常態化制度化開展的意見》。這意味着“帶量採購”等醫保控費手段將逐步常態化。

隨之而來的是，藥企醫學事務需求水漲船高。如何開展上市後臨牀研究，拓展產品治療領域，塑造差異化的產品價值主張，是行業都在思考的問題。“醫藥行業正在面臨結構性矛盾，因此醫學事務提出了更高要求。構建單病種數據隊列（COE）是醫學創新突破點，也是藥企突圍的重要路徑之一。”4月8日，零氪科技聯合創始人、執行副總裁李麗平在第六屆中華醫學事務年會上表示。

醫學事務價值被數字賦能

在行業大背景下，科學進步、技術突破和臨牀實踐創新方面的探索尤其重要。

全球著名諮詢公司麥肯錫曾發表《Ten battlegrounds for digital and analytics in life sciences（生命科學領域數字和分析的十個戰場）》。文中稱，生命科學公司正在經歷前所未有的不確定時期。科學進步、技術突破和臨牀實踐創新的碰撞具有巨大的潛力。若要兌現這種潛力，“數字化”將扮演重要角色。

上述文章列出藥企數字化的十大戰場，其中醫學事務佔半壁江山。如將人類專業知識與AI結合，開啓生物學的洞見；使用AI從真實世界數據生成、演示大規模的假設等等。

圖片來源 | 麥肯錫《Ten battlegrounds for digital and analytics in life sciences》

李麗平認爲，從這個意義上說，醫學事務應當充分認識數字化技術的潛力。尤其在證據生成“戰場”上，企業可以構建引擎，在證據生成“戰場”上，企業可以構建引擎，根據計劃進行預設，整合數據，使用AI和真實世界的數據來大規模地生成洞見與假設，極大地提高價值鏈上的效率、提高公司對疾病進展和藥物有效性的理解，加快對現有藥物新適應症的探索等，並形成基於價值的定價決策。

“在探索應用數字化技術的過程中，如何基於戰略思維，把企業內外部資源、數據融合起來，推動跨部門協作，並整合資源使其最大化利用，是各方都在探索的課題。”李麗平說。

在全球範圍內，不乏先例。美國ASCO建立的腫瘤醫療大數據隊列CancerLinQ Database，Concert AI應用該平臺數據爲醫藥行業提供RWS、患者洞見、基因數據分析等多維數據服務，在學術會議發表80+壁報，學術期刊發表40篇文章。

數字化創新實踐項目應運而生

那麼，面對龐大的中國醫藥市場，國內藥企情況如何？

近年來，無論是轉型升級的內在驅動，還是環境壓力的外部驅動，國內藥企渴求應用數字化技術提升效率、降低成本。一批數字化創新的實踐項目應運而生。

例如，2019年8月，國家婦科腫瘤數據一體化平臺“女媧”項目啓動，該項目以單病種數據隊列串聯資源、系統與服務，先期預設方向，基於患者隊列開展精準的患者管理，併產生的全流程數據，通過高質量數據處理形成高質量證據，產出多篇文章在權威期刊或國際大會發表，計劃在2021年產出10+篇。

此外，今年2月，由罕見病協會牽頭，水滴公司、零氪科技、病痛挑戰基金會等支持共同推出的罕見病患者關愛平臺，有30+中心參與，覆蓋國內某單一罕見病領域60%的患者，通過搭建診療、隨訪、社區、科研一體化平臺，在醫患兩端分別提供不同的服務，積累沉澱患者的全病程真實世界數據，助力臨牀證據產出與臨牀科研。

將專家知識與AI結合，助力臨牀科研也是重要的方向。零氪科技通過建立單病種數據隊列（COE），協助醫生完成繁瑣複雜的數據分析與特徵處理、AI模型訓練，最終構建腫瘤疾病預測模型，發表相關科研成果。AI研發往往投入較大，對於單病種數據隊列來說既可以是項目起點，也可以是遠期規劃。

COE能否助醫學創新破局？

李麗平坦言，當常規業務存在自身難以突破的侷限性。比如，不能延續超出隨訪週期的持續隨訪，不能將脫敏數據用於醫學或市場洞察，不能納入超出入排範圍的所需患者。構建COE的價值在於，通過系統間強兼容性的解決方案，轉化項目的性價比。

“通過建立COE，可以便捷開展探索性研究，降低試錯成本；便捷前瞻性項目的數據採錄與監查，節約項目預算與週期；提高數據的複用性，降低平臺上開展RWS項目的整體成本，整體實現降本增效。”李麗平說。

在此基礎上，COE的價值進一步延伸。包括以研究計劃指導疾病模型設計與數據服務，提升隊列的可用性；指導上市前臨牀試驗或上市後臨牀研究的中心篩選，幫助項目入組；支持HEOR報告產出，補充醫保談判證據等。

此外，單病種數據平臺的患者池，既是新產品上市前臨牀試驗的患者招募池，又是臨牀證據產生和AI研發的加速池，同時是上市後臨牀研究的樣本池、AI研發的訓練池。

李麗平總結道：“COE作爲一種可以實現內外數據資源整合、治理、價值兌現的平臺，已成爲藥企創新突圍的重要路徑之一。對藥企而言，在競爭時代未雨綢繆，強化落地執行能力，以COE支持其數字化發展纔是關鍵。”