原標題：新型模塊化T細胞療法的IND獲得美國FDA批准，預計今年啓動臨牀研究丨醫麥猛爆料

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2021年4月11日/醫麥客新聞 eMedClub News/--日前，臨牀階段生物製藥公司Arcellx Inc.宣佈，美國FDA批准了該公司的工程化T細胞療法ACLX-001的IND申請。該公司計劃在2021年下半年啓動ACLX-001的1期臨牀試驗。

ACLX-001是一款自體 、基因編輯的T細胞療法，基於該公司專有平臺ARC-SparX開發。 ACLX-001由一個抗原受體複合物T細胞（ARC-T細胞）和SparX蛋白組成，ARC-T細胞是一種通用的細胞，不具有靶向性；靶向性由SparX蛋白控制。ACLX-001被設計靶向BCMA，被開發用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤成人患者。

▲ ARC-SparX平臺（圖片來源：Arcellx）

Arcellx的ARC-SparX平臺有兩個關鍵組成部分：ARC-T細胞和SparX蛋白。

這種模塊化的工程平臺，可以通過調整SparX蛋白的劑量，從而管理和控制ARC-T細胞的活性，具有可控的安全性。同時，利用SparX蛋白的可變性，可以對靶點丟失的復發患者進行治療。

據報道，FDA對ACLX-001的IND批准得到了另一款候選產品CART-ddBCMA臨牀數據的支持，CART-ddBCMA與ACLX-001使用相同的BCMA定向結合域。2020年美國血液學會會議上（ASH），該公司公佈了前6名接受CART-ddBCMA治療的患者的臨牀數據。數據顯示：按照IMWG標準，6例多發性骨髓瘤患者都產生應答，其中有4例達到了嚴格的完全緩解。該療法還具有良好的耐受性。

Arcellx董事長兼首席執行官Rami Elghandour表示：“在我們第一階段臨牀試驗中，證明了我們的新型結合域技術在多發性骨髓瘤患者中的臨牀意義，ACLX-001是我們技術平臺的下一步差異化驗證。“

參考資料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/arcellx-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-aclx-001-a-controllable-cell-therapy-utilizing-the-company-s-arc-sparx-platform-for-the-treatment-of-multiple-myeloma-/

2. 宜明細胞生物《細胞療法新動向：Arcellx 的“可控”細胞療法治療晚期多發性骨髓瘤獲批IND》

3.深圳市奧祺生物有限公司《FDA批准ACLX-001的IND申請》

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