導讀

隨着全球多款CAR-T產品獲批上市，以CAR-T爲代表的細胞治療賽道正受到資本熱捧，但此類技術目前仍面臨技術拓展和商業化挑戰，在相關公司尋求海外上市時，人類遺傳資源管理方面的合規性風險也尤其需要關注

在近期舉辦的CHC·中信證券醫療健康大會上，多名醫藥界人士表示，隨着全球多款CAR-T產品獲批上市，以CAR-T爲代表的細胞治療賽道正受到資本熱捧，但此類技術目前仍面臨技術拓展和商業化挑戰，在相關公司尋求海外上市時，人類遺傳資源管理方面的合規性風險也尤其需要關注。

文丨記者 馬丹萌

今年或成中國CAR-T商業化元年，相關投資熱仍在持續。在近期舉辦的CHC·中信證券醫療健康大會上，多名醫藥界人士表示，隨着全球多款CAR-T產品獲批上市，以CAR-T爲代表的細胞治療賽道正受到資本熱捧，但此類技術目前仍面臨技術拓展和商業化挑戰，在相關公司尋求海外上市時，人類遺傳資源管理方面的合規性風險也尤其需要關注。

CAR-T是ChimericAntigen Receptor T-Cell Immunotherapy（嵌合抗原受體T細胞療法）的簡稱，這是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法。絕大部分腫瘤患者的自身免疫系統不能識別腫瘤細胞，該技術把患者自身免疫系統的T淋巴細胞提取出來，經過體外培養和基因改造，引入一個精準識別腫瘤細胞的可激活分子，再將經過基因修飾的T細胞回輸到患者體內，T細胞通過識別並攻擊特定的癌細胞，達到腫瘤治療目的。

2017年至今，世界範圍內已有多款CAR-T產品獲批上市，包括瑞士諾華2017年獲批的Kymriah、美國吉利德於2017年和2020年獲批的Yescarta和Tecartus，此外，今年3月，百時美施貴寶與藍鳥公司聯合研發的Liso-Cel也剛剛獲批。前3款產品均針對CD19靶點，Abecma則針對B細胞成熟抗原（BCMA）靶點。

“醫藥領域從小分子時代，在過去10年進入到大分子，又進入到細胞基因療法，顯然細胞基因療法相對於傳統的治療已經暫露頭角，可能是下一個風口。”南京傳奇生物（NASDAQ：LEGN）聯合創始人、首席科學官範曉虎在會議上指出，相較於傳統療法，CAR-T療法有更爲明確的機制和靶點，因此更爲精準，目前已有患者在使用CAR-T療法後達到“臨牀治癒”，即多年未復發。

範曉虎稱，CAR-T的優勢在於免疫學家通過基因工程改造，把免疫系統兩個最重要的分子結合到一起，利用抗體對抗原精準識別的性能，再結合T細胞激活後攻擊特定癌細胞的機制，因此能實現顯著的腫瘤治療效果。

但在技術方面，這些療法在實體瘤及異體通用型方面的拓展尚不成熟；由於定價昂貴，其銷售額也並不顯著。（詳見財新網《多家CAR-T療法上市企業虧損增加 今年能否迎來轉機？》）

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