5月7日，記者從羅氏製藥（中國）獲悉，羅氏新藥舒友立樂（化學通用名：艾美賽珠單抗）已獲得中國國家藥品監督管理局正式批准，用於不存在凝血因子VIII抑制物的重度A型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及兒童患者的常規預防治療，以防止出血或降低出血發作的頻率。

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血友病是一種遺傳性凝血障礙性疾病。由於血液中缺乏足夠的凝血因子VIII，血友病患者的關節、肌肉、中樞神經系統等會發生頻繁、反覆的出血，可導致關節永久性損傷、殘疾等嚴重後果。

目前，中國約有13.6萬名患者，其中A型血友病最爲常見，約佔所有血友病的80%-85%。而在所有A型血友病患者中，約70%-80%的重度及90%-95%的中輕度患者體內不存在凝血因子VIII抑制物。

“預防治療是A型血友病最主要的治療方法之一。”中國醫學科學院血液病醫院血栓止血中心主任楊仁池教授表示，“通過對血友病患者提前進行凝血因子補充，使其維持在一定水平，可以降低出血風險，維持正常關節和肌肉功能。長期規範化的預防治療，甚至能夠使患者實現零出血的目標。”

2020年，世界血友病聯盟發佈《血友病管理指南》明確指出：預防治療是中重度血友病患者，特別是兒童患者的標準治療方案，應在任何時候都進行預防治療，以避免出血。

然而，目前我國僅有不到10%的血友病患者接受了預防治療，預防治療率遠低於世界平均和發達國家水平，因治療不足導致成年患者致殘率高達70%。

“長期以來，A型血友病標準預防治療需要每週進行2-3次FVIII靜脈輸注，每年注射總次數高達約104-183次，治療負擔不言而喻。”北京協和醫院血液內科主任趙永強教授認爲，“頻繁靜脈注射不僅加劇了血友病患者出血風險，也成爲了預防治療的重要限制因素之一。”

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據悉，此次舒友立樂非抑制物適應症獲批是基於三項關鍵性三期臨牀試驗HAVEN 3、HAVEN 4及HAVEN 5。

南方醫科大學南方醫院血液科副主任孫競教授表示，繼2018年在中國獲批用於存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病的常規預防性治療後，此次舒友立樂在國內再添新適應症，無疑爲醫生提供了新的治療選擇。無論是抑制物或非抑制物患者，艾美賽珠單抗均顯示出了優異的療效和安全性結果，有望幫助更多患者有效防止出血或降低出血發生的頻率，最終遠離輪椅乃至迴歸正常生活，擁有“零出血”的自由人生。