今年 3 月，FDA 批准了全球首款靶向 BCMA 的 CAR-T 細胞療法，用於治療復發 / 難治性多發性骨髓瘤（r/r MM），這意味着 BCMA CAR-T 的商業化賽道已然開啓。
B 細胞成熟抗原 (BCMA) 是腫瘤壞死因子受體超家族的成員，在調節 B 細胞增殖和存活中起重要作用。其廣泛存在於多發性骨髓瘤細胞表面，是多發性骨髓瘤和其他血液系統惡性腫瘤的熱門免疫治療靶點。
日前，信達生物與馴鹿醫療共同宣佈，雙方共同開發的在研 CAR-T 細胞療法 IBI326 用於治療 r/r MM 的臨牀 I 期最新數據，將亮相 2021 年歐洲血液學年會（EHA）網絡大會。最新數據將展示 IBI326 的安全性、有效性以及體內長期存續情況。IBI326 是一款全人源 BCMA CAR-T 細胞療法，現已進入註冊 II 期臨牀階段。今年 2 月，IBI326 被 CDE 納入 “突破性治療藥物” 品種，適應症爲 r/r MM。MM 是一種起源於骨髓的血癌，其特徵是漿細胞過度增殖。雖然通過治療部分患者達到緩解，但大多數會復發，29% 的患者在診斷後一年內死亡。本次臨牀試驗研究由華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院血液內科進行，研究結果顯示IBI326 具有快速、持久的療效，並具有安全性、有效性和存續性表現良好。在這項試驗中，35 例受試者的客觀反應率 (ORR) 爲 97.1%, 其中 29 例（82.9%）部分緩解，20 例（57.1%）達到完全緩解（CR）。34 例可測量殘留病竈 MRD 的受試者均達到了 MRD 陰性，達到 MRD 陰性的中位時間爲 1.3（0.7~4.1）個月。IBI326 在體內持久存續的優勢也引起關注：IBI326 擴增的中位達峯時間爲回輸後 12（7~17）天。截止 2021 年 5 月 1 日，IBI326 在 3 例受試者體內存續超過 2 年，其中第一例受試者已達到嚴格意義上的完全緩解。此外，通稿還指出，對既往接受過非人源 BCMA CAR-T 治療後復發或者疾病進展的受試者，IBI326 也顯示出良好的療效。信達生物臨牀開發高級副總裁周輝博士表示：“很高興看到 IBI326（馴鹿醫療研發代號 CT103A）優異的臨牀數據獲得了歐洲血液學年會的大力肯定。尤其對於既往非人源 CART 治療失敗受試者仍有較好的臨牀獲益，爲復發 / 難治多發性骨髓瘤患者提供了更優的治療選擇，期待該款細胞療法的早日上市，造福患者。”近年來，BCMA 已經成爲繼 CD19 後又一熱門細胞療法靶點。據不完全統計，全球靶向 BCMA 的細胞療法管線已超 60 款。在國內，科濟生物、恆潤達生、普瑞金、亙喜生物等公司針對該靶點的管線已進入臨牀試驗階段，藝妙神州、博生吉等公司的管線處於臨牀前研發階段。此外，傳奇生物 / 西安楊森合作開發的 BCMA CAR-T 療法已經向 FDA 遞交了生物製品許可申請（BLA），並獲得了優先評審資格，預計 FDA 將在今年 11 月 29 日之前給出答覆。
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