本报记者 晏国文 曹学平 北京报道

2022年2月28日是第15个国际罕见病日。

在一周前的2月21日，服务于血友病患者的慈善公益组织北京血友之家罕见病关爱中心（以下简称“血友之家”）发布《2022年国际罕见病日中国血友病患者致罗氏制药的一封公开信》。公开信表示，“比无药可医更令人绝望的是有药难及。”

公开信向上海罗氏制药有限公司（以下简称“罗氏制药”）呼吁，调低艾美赛珠单抗注射液的销售价格，为更好地惠及罕见病患者、早日进入国家医保目录迈出实质性一步。

艾美赛珠单抗注射液在全球已上市的其他主要国家定价情况是怎样的？艾美赛珠单抗注射液价高导致的“有药难及”，是我国的独有现象，还是世界范围内的共有现象呢？

对此，3月2日，罗氏制药回复《中国经营报》记者表示：“罗氏公司对血友病治疗领域有长期的承诺，公司也一直在努力与各方合作，希望帮助更多血友病患者获得标准化的预防性治疗。艾美赛珠单抗注射液在美国、欧洲、日本、韩国等国家和地区都被纳入基本医疗保障，及大多数商业保险。综合考虑到中国的经济发展水平、患者的经济承受能力，以及药物本身价值和后续研发的可持续性，艾美赛珠单抗注射液在中国的定价一直维持在全球低位。”

公开信呼吁降价

血友病是一种遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，主要可分为血友病A、血友病B、血友病C三类。

据《血友病诊断与治疗中国专家共识》（2017年版），血友病的发病率没有种族或地区差异。在男性人群中，血友病A的发病率约为1/5000，血友病B的发病率约为1/25000。

在国家卫健委2018年5月发布的《第一批罕见病目录》中，血友病作为一种罕见病被收录。

2018年11月30日，国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液（商品名：舒友立乐）进口注册，用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。

药品信息显示，艾美赛珠单抗注射液上市许可持有人是瑞士的罗氏公司，而生产厂商是日本的日健中外制药有限公司。

据国家药监局介绍，艾美赛珠单抗注射液作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。该药临床疗效明确，风险可控，耐受性良好，给药便利依从性好，在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异。

2021年，艾美赛珠单抗注射液新适应症获批，用于不存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病。

2021年，艾美赛珠单抗注射液销售额为30.22亿瑞士法郎，约合207.71亿元人民币。艾美赛珠单抗注射液销售收入主要贡献来自美国、欧洲、日本等地区，中国销售收入未披露，贡献较低。

血友之家在公开信中介绍：“作为终生使用的药物，艾美赛珠单抗注射液用量与患者体重直接挂钩，标准用量为1.5毫克/周/公斤，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，患者年治疗费用约为2万元/公斤，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。”

同时，公开信介绍，艾美赛珠单抗注射液的定价策略与“大剂量有优惠”的行业惯例不符。30毫克规格的艾美赛珠单抗注射液8100元、60毫克的16200元。以当前抗体患者主要采用的旁路治疗药物重组人凝血因子VIIa为例，市场均价1毫克5500元、2毫克9350元，不同规格间降幅约15%。

另外，公开信还从政策执行情况、医保谈判参与情况、药品供销环节等方面指出了其认为存在的问题。

3月2日，血友之家法人代表、负责人关涛对本报记者表示，公开信发出后的第3天，罗氏制药多位高管与其进行了当面交流，并且，3月2日中午还进行沟通。公开信反映的问题得到了罗氏制药的重视。不过，要推动药品降价还比较困难。

对于艾美赛珠单抗注射液，关涛表示，与现有的其他药物对比，一个患者要达到同等的治疗效果，对比之下，艾美赛珠单抗注射液确实是性价比非常高的好药。据其了解，艾美赛珠单抗注射液在我国的定价也确实是属于低位的。不过，对急需该药救命的患者而言，艾美赛珠单抗注射液年费用实在太高，“有药难及”。

可及性待提升

关涛对记者表示，我国医疗保障体系目标是以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等共同发展，然而对于包括血友病在内的很多罕见病，缺失基本医疗保险，其他的保障范围和效果比较有限。小众群体也不应该被忽视，希望能改变药品年治疗费用不能超过30万元才能纳入医保的限制条件，希望更高的层面能对罕见病用药问题给出解决方法和方向。

3月2日，针对血友之家公开信反映的各项问题，罗氏制药方面向记者均做了详细回应。

罗氏制药介绍，2月24日，罗氏制药中国相关部门负责人已拜访血友之家并做了交流。

关涛对于将艾美赛珠单抗注射液纳入医保向罗氏制药提出了三条建议：

第一，希望企业、政府可以更加努力，填补目前中国A型血友病抗体患者预防性治疗的医疗保障空白。对于中国A型血友病抗体患者，目前医保目录仅有出血后按需治疗的药物，仍然有大量患者无法接受已经被列入国内外临床共识和指南推荐的预防性治疗药物。特别希望企业站在患者角度，积极和总部申请降低艾美赛珠单抗注射液价格。

第二，希望各方能够呼吁，对于罕见病创新药的国家医保谈判，可否考虑对单人次每年医保支出总额上限有所提升，以体现国家对罕见病群体的政策倾斜，对特殊的人群给予特殊的关爱，争取更多像艾美赛珠单抗注射液这样具有功能治愈性的创新药物可以早日惠及更多患者。

第三，以目前血友之家APP的真实世界数据初步分析，如将抗体患者预防性治疗纳入基本医疗保障，不会提高当前医保支出，希望各方可以就此问题展开进一步的扎实研究。

罗氏制药表示，自艾美赛珠单抗注射液上市以来，一直积极递交材料，争取通过谈判方式进入国家医保目录，很遗憾艾美赛珠单抗注射液一直未能纳入。罗氏公司充分理解国家医保基金“保基本”的核心定位，以及对纳入高价值药物的压力，为了能够拓宽血友病患者的支付渠道，公司也一直积极响应国家号召，与各方共同探索多层次的医疗保障，争取通过城市普惠型商业保险、以及社会救助等多种渠道为血友病患者减轻经济负担。

对于进口增值税政策执行情况，罗氏制药表示，艾美赛珠单抗注射液上市后即享受单克隆抗体和其他生物制品0%关税的优惠政策。

对于差比价的问题，罗氏制药表示，罗氏公司充分考虑到患者体重差异，在中国申请上市了两种不同剂型，同时不同剂型单位价格以就低的原则进行定价。

对于药品渠道和供应的情况，罗氏制药解释称，艾美赛珠单抗注射液在保存和运输环节中对冷链都有较高的要求，因此在上市之初委托上药云健康益药药房（上海）有限公司负责渠道经销，并根据艾美赛珠单抗注射液可在家皮下注射的特点制定了独立的商业流程。与患者直接购买场景不同，采取送药上门的配送方式。当获得患者用药需求后，经销商第一时间进行配送，将药品直接送到患者手中。

目前在安徽、山东、重庆等地也有了其他经销商进行渠道配送。基于城市普惠型商业保险和各地区专项保障政策，艾美赛珠单抗注射液也已在重庆、德阳、温州等个别地区实现了药店进药，在安徽、江苏、山东等个别地区实现了医院进药。

罗氏制药表示，价格确实是制约很多罕见病患者获得亟须治疗的重要原因之一。但除此以外，还有很多其他因素制约着罕见病患者对创新药物的可及性，如高价值药品在挂网和进院方面的阻力，院外DTP药房输注后的报销问题等。这些工作都不是一家企业、一个组织，或一个疾病领域可以解决的。罗氏制药中国希望同包括血友之家在内的社会各界共同努力，一起呼吁国家和地方政府能持续探索和试点罕见病保障政策，积极积累罕见病多层次保障经验，一起突破这些制约罕见病患者药物可及性的难题。