廣西兩名家長近期在人民網“領導留言板”反映，自家孩子幼時確診了罕見病“DMD進行性肌營養不良”，希望天價特效藥能進醫保。廣西壯族自治區醫療保障局回覆稱，醫保藥品目錄由國家醫保局統一組織臨牀醫療專家通過諮詢、遴選、評審等程序確定，待相關藥品納入醫保目錄後，將積極向有關部門反映藥品需求情況。

近日，百色市田東縣平馬鎮村民留言稱，其孩子今年七歲，一歲多確診了罕見病“DMD進行性肌營養不良”，該病屬於基因病，此前一直無藥可治，只能靠喫激素、康復治療緩解。患兒在三至五歲時開始有症狀，上樓梯無力，無法跳躍，十至十二歲時會失去行走能力，只能坐輪椅，肌肉萎縮，呼吸困難，最終二十歲左右離世。

該村民稱，這兩年傳來一些好消息，“跳越藥上市了，但每20公斤155萬元的特效藥讓我們普通家庭望而卻步！”其希望儘快把治療該病的特效藥納入醫保，並希望能給患兒辦殘疾證，解決他們的上學等問題。

另一名廣西網友也於近期留言稱，她兒子去年確診罕見病“DMD進行性肌營養不良”，目前治療該病的“53跳躍藥”問世，希望治療該病的藥物能納入慢性門診，孩子能辦理殘疾證，申請個人低保，正常上學。

對此，廣西壯族自治區醫療保障局7月4日回覆稱，《國家醫保局人力資源社會保障部關於印發〈國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）〉的通知》（醫保發〔2021〕50號）明確規定，各地要嚴格執行2021年國家醫保藥品目錄。醫保藥品目錄由國家醫保局統一組織臨牀醫療專家通過諮詢、遴選、評審等程序確定，各省均無調整權限。

上述回覆顯示，目前，由於治療該罕見病的三款藥未納入2021年國家醫保藥品目錄，且廣西惠民保險由中國銀行保險監督管理委員會廣西監管局監督並指定病種，廣西醫療保障局協調配合。對於上述兩名網友提出的建議，待相關藥品納入醫保目錄後，將積極向有關部門反映藥品需求情況。

下一步，廣西醫療保障局將按照“保障基本、盡力而爲、量力而行，堅持穩健持續、防範風險”的原則，實事求是確定保障範圍和標準，適時考慮完善罕見病醫療保障政策，繼續支持商業保險機構探索實施與基本醫保、城鄉居民大病保險（或職工大額醫療費用補助）相銜接的普惠型商業醫療保險，保障醫保目錄外用藥大額支出，補齊多層次醫療保障體系中商業健康保險的短板。鼓勵將醫療新技術、新藥品、新器械應用納入商業健康保險保障。

公開資料顯示，DMD病即進行性肌營養不良，也叫做杜氏肌營養不良症，是一種罕見的X染色體隱性遺傳疾病，主要發生在男性羣體中，約3500個男嬰中就有1個患病。DMD以進行性肌肉萎縮和無力爲特徵，大部分患兒三至五歲發病，十歲左右喪失行走功能，二十歲左右就會因呼吸衰竭、心功能衰竭死亡。

據人民網海南頻道2021年8月31日報道，三款治療杜氏肌營養不良的創新藥EXONDYS 51、VYONDYS 53 、AMONDYS 45由博鰲樂城維健罕見病臨牀醫學中心成功引進。據瞭解，這三款藥物在博鰲樂城可及，將改變中國7萬至9萬名DMD患者僅能依賴激素治療的現狀，爲國內患者接受全球先進的外顯子跳躍突變的反義寡核苷酸療法提供了可能，對提高DMD患者的生存質量具有重要意義。

責任編輯：吳劍 SF031