本文轉自：文匯報

隨着全球及國內首個上市的SMA疾病修正治療藥物在中國獲批併成功納入醫保，SMA患者治療的可及性得到極大提升。與之相應，如何幫助這些患者真正從家庭走進校園，並最終走向社會，成爲業內更關心的話題。

今天是第五個國際脊髓性肌萎縮症（SMA）關愛日，中國罕見病領域首部關注到患者教育與長期發展的指導手冊《SMA學齡患者入學指南》正式發佈。該手冊由北京美兒SMA關愛中心發起並出品，渤健中國支持，指南的發佈不僅爲適齡入學或因病輟學的患者返校提供實際的指導，也爲罕見病患者逐步融入社會提供更多實操性的探索。

學齡患者入學困難，主客觀多重因素

脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，主要症狀包括進行性肌無力、肢體鬆軟和肌肉萎縮，由於運動功能受限，大多數患者無法獨立生活，更不用說接受正常的教育。在全球首款SMA疾病修正治療藥物納入醫保後，越來越多的學齡患者獲得了更好的診療，取得了更好的身體機能，也更期待能開啓或繼續他們的學習生活。

然而，這羣患者的求學現狀並不樂觀。根據北京市美兒SMA關愛中心的患者登記數據統計：65.4%的學齡患者存在入學困難，問題包括學校需要擔保、要求家長陪讀護送、只能就讀殘障學校等。已入學的學齡患者中，中途輟學比例達56.8%，大部分在小學階段已輟學。

“我們關注到不少適齡的SMA患者因主客觀種種原因，在申請入學時遇到阻力。”美兒SMA關愛中心創始人馮家妹表示，推出中國首部《SMA學齡患者入學指南》，希望能爲更多學齡SMA患者及家庭提供實際的指導和支持，幫助他們少走彎路，快速融入課堂，掌握學習與社交的技能，享受上學的快樂。

平衡學習與治療，走好迴歸社會“第一步”

專家表示，SMA患者的智力及認知水平和普通孩子沒有區別。本指南從政策法律、便利設施、心理建設、診療康復等四方面着手，請相關專家爲學齡患者提供實操指導。

北京百行宜衆助殘法律服務與研究中心理事長、中國殘疾人事業發展研究會監事範曉紅表示，SMA學齡患者入學受到國家相關法律法規的保護，原則上適齡肢體障礙兒童、少年可依法在戶籍所在地或法定監護人實際工作、居住地就近入學。

此外，本次入學指南還就SMA患者入學可爭取的便利條件，如患者就學諮詢、學校無障礙設施改造、中高考特殊政策等事項進行了具體建議。

據“過來人”家長反饋，SMA患者及家長在入學申請及上學的整個過程中，因身體殘障、許多家長需要陪讀等原因，要面臨比普通家庭更大的身心壓力。因此，及時、有效的心理疏導十分必要。

此外，對這些患者來說，如何平衡學習與康復之間的尺度是這個羣體必須面對的課題。

北京大學第一醫院康復醫學科秦倫主管康復師建議：“家長在入學前就孩子出行、學習、生活、休息四個方面要做好充分的物料準備，主要包括輪椅、坐墊、合適的課桌文具和生活用品等。此外，對學齡患者而言，良好的坐姿是主動學習和預防脊柱側彎的關鍵。”這份入學指南也針對患者入校後的課上坐姿管理、課間活動環節梳理出動作指導。

由於SMA是一種運動功能呈進行性下降的疾病，關注學齡兒童與青少年的治療是該入學指南重點涉及的章節。浙江大學醫學院附屬兒童醫院毛姍姍主任醫師強調：“SMA患兒因疾病的特殊性，在入學前及入學後，都需要定期評估身體狀況並接受治療，同時制定並調整相應學習方案。因此，我們鼓勵患兒儘早開啓疾病修正治療，定期隨訪並開展多學科綜合管理，同時平衡好學業，這會是一個伴隨始終的話題。我的不少學齡患兒在注射治療隨訪中告訴我，經過治療他們在學習上也更有精神、更從容，我們很高興能幫助患兒走進校園，開啓人生的嶄新篇章。“

南方醫科大學南方醫院蔣海山副主任醫師表示，“對於接受諾西那生鈉治療的患者需定期去醫院接受注射，這在一定程度上也有利於多學科綜合管理的開展。而維持治療期每年3次的注射，也便於學齡患者合理安排治療和學習時間。從醫生的角度來說，我們希望看到更多患者從家庭走進校園，走近集體，實現從‘自然人’到‘社會人’轉變。因爲治療終極目的，不光是要治療疾病，還要最大程度地幫助患者融入社會。”