数字疗法的兴起,不仅体现在数字疗法初创企业数量的增加上,同时体现在传统医疗企业的加入上。不少药企巨头开启了与数字疗法企业的合作,或者自己研发数字疗法。

亚洲最大的制药企业武田制药(Takeda Pharmaceutical)在罕见病、慢性病及精神类疾病领域均布局了数字疗法,其中用于辅助治疗罕见病——血友病的数字疗法myPKFiT®是中国首个支持血友病药代动力学(PK)指导下的管理工具,也是截止至目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防FVIII剂量指导软件。

中国市场上,武田制药是第一批获得注册的数字疗法的企业之一。2021年1月26日,myPKFiT®在中国开启首次使用。

血友病是一种遗传性出血性疾病,主要影响男性。血友病患者因缺乏凝血因子从而导致血液不能正常凝结。主要症状表现为关节、肌肉和深部组织出血,或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话,会导致关节畸形或假肿瘤形成,严重者可危及生命。

据估计,全世界有超过400万人患有血友病。血友病可分为A型、B型和C型,其中A型血友病最为常见。我国血友病患者人数为13.6万,其中A型血友病患者占80%~85%。

据调查显示,全球血友病的诊断率与治疗率偏低,仅有约45%的患者确诊、15%的患者接受治疗。我国血友病患者正面临着诊断率低,治疗率低以及致残率高的现状,使得很多患者错过及时就诊的机会。我国仅有一成患者登记在册,诊断率不足10%。

目前,针对血友病的治疗方式主要以凝血因子替代治疗为主,A型血友病的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或者病毒灭活的血源性FⅧ制剂。虽然这种替代治疗可延长血友病患者的预期寿命,但由于血友病是一种慢性疾病,定期补充凝血因子来为患者带来了一生的医疗成本负担。同时由于患者存在不同的出血倾向、生活方式和药物代谢速度,单纯通过改变药物剂量的统一治疗方案并不能满足每一位患者的需求,因此个性化的治疗方式对于该病患者效果更佳。《2020年血友病治疗中国指南》提出,按需治疗只是出血后治疗,无法阻止重型血友病患者反复出血导致关节残疾的发生,应积极推行预防治疗。

2020年12月19日,武田中国宣布myPKFiT®正式上市,供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士(HCP)使用。myPKFiT®的中文名称是“注射用重组人凝血因子VIII剂量计算软件”,该软件辅助16岁及以上(体重45 kg及以上)的A型血友病患者接受百因止®(注射用重组人凝血因子VIII)的预防治疗。myPKFiT®与百因止®的配合使用,可降低出血风险,助力患者实现“零出血”的治疗目标。

myPKFiT®正是解决了血友病的个性化治疗和预防治疗这两个痛点。myPKFiT®的个性化治疗方案基于药代动力学,通过凝血因子剂量和给药间隔的最佳化,使患者维持足够止血的FⅧ水平。同时该方案全面考虑了患者的出血表型(如第一次关节出血的年龄)、凝血因子的药代动力学特点、患者的日常活动情况和可预期的出血危险、是否存在关节病变及患者依从性等多方面因素,有效避免治疗不足或过度情况的发生并改善患者的生活质量。

myPKFiT®的工作原理是通过包含中国患者的大样本数据建模并采用经验证的贝叶斯方法,只需采集2份血样,即可准确、智能地运算出每位患者的药代动力学参数,帮助医疗专业人士制定个体化治疗方案并了解患者体内的因子水平情况。

传统的PK分析临床应用困难较大,不仅采样繁琐,而且由于患者体内FVIII降至某一谷水平所需时间也不尽相同,因此较难评估。myPKFiT®可根据PK分析结果客观地指导个体化治疗方案制定。

根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示,PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%,患者依从性提升90%。治疗费用方面,与标准治疗相比,PK指导下的治疗可减少30%输注次数。目前,myPKFiT®已在全球超过50个国家及地区上市,近1100家医疗机构注册使用,累计惠及全球8000多位患者。

除了血友病,武田制药还在其他疾病领域布局了数字疗法。2016年,武田制药推出可穿戴数字技术试点计划,专注于炎症性肠病管理,在可穿戴手表上安装iBData程序,实时跟踪患者症状及其生活方式,通过数据反馈,为患者提供个性化治疗方案。

2017年,武田制药与美国科技企业Cognition Kit达成研究合作,在Apple Watch上安装特别设计的应用程序,来监测和评估抑郁症患者对自我心理健康状态的认知能力。

2022年,武田制药与零氪科技达成合作,启动针对武田两款创新靶向药物布格替尼和莫博赛替尼的“定制化”伴随管理工具,为ALK阳性和EGFR ex20ins NSCLC突变肺癌患者量身打造数字化用药管理平台。该平台是目前肿瘤领域数字化诊疗的前沿探索之一,也是武田首个肺癌数字疗法项目。

武田制药(TAKEDA PHARMACEUTICAL)成立于1781年,创始人为武田长兵卫,总部位于日本。武田在全球80个国家和地区均设有分支机构,其核心治疗领域为肿瘤学、罕见遗传学和血液学、神经科学和胃肠病学,同时还涉及血浆衍生疗法和疫苗的研究。2022年,武田名列《财富》世界500强排行榜中的第448位。 

Christophe Weber现任武田总裁兼首席执行官。Weber拥有法国里昂大学药学和药代动力学博士学位、药品营销、会计和金融硕士学位以及统计学学位。

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