數字療法的興起,不僅體現在數字療法初創企業數量的增加上,同時體現在傳統醫療企業的加入上。不少藥企巨頭開啓了與數字療法企業的合作,或者自己研發數字療法。

亞洲最大的製藥企業武田製藥(Takeda Pharmaceutical)在罕見病、慢性病及精神類疾病領域均佈局了數字療法,其中用於輔助治療罕見病——血友病的數字療法myPKFiT®是中國首個支持血友病藥代動力學(PK)指導下的管理工具,也是截止至目前國家藥品監督管理局唯一批准的個體化預防FVIII劑量指導軟件。

中國市場上,武田製藥是第一批獲得註冊的數字療法的企業之一。2021年1月26日,myPKFiT®在中國開啓首次使用。

血友病是一種遺傳性出血性疾病,主要影響男性。血友病患者因缺乏凝血因子從而導致血液不能正常凝結。主要症狀表現爲關節、肌肉和深部組織出血,或者是胃腸道、中樞神經系統等內部臟器出血。如果患者反覆出血且不及時治療的話,會導致關節畸形或假腫瘤形成,嚴重者可危及生命。

據估計,全世界有超過400萬人患有血友病。血友病可分爲A型、B型和C型,其中A型血友病最爲常見。我國血友病患者人數爲13.6萬,其中A型血友病患者佔80%~85%。

據調查顯示,全球血友病的診斷率與治療率偏低,僅有約45%的患者確診、15%的患者接受治療。我國血友病患者正面臨着診斷率低,治療率低以及致殘率高的現狀,使得很多患者錯過及時就診的機會。我國僅有一成患者登記在冊,診斷率不足10%。

目前,針對血友病的治療方式主要以凝血因子替代治療爲主,A型血友病的替代治療首選基因重組FⅧ製劑或者病毒滅活的血源性FⅧ製劑。雖然這種替代治療可延長血友病患者的預期壽命,但由於血友病是一種慢性疾病,定期補充凝血因子來爲患者帶來了一生的醫療成本負擔。同時由於患者存在不同的出血傾向、生活方式和藥物代謝速度,單純通過改變藥物劑量的統一治療方案並不能滿足每一位患者的需求,因此個性化的治療方式對於該病患者效果更佳。《2020年血友病治療中國指南》提出,按需治療只是出血後治療,無法阻止重型血友病患者反覆出血導致關節殘疾的發生,應積極推行預防治療。

2020年12月19日,武田中國宣佈myPKFiT®正式上市,供熟悉血友病A治療的執業醫療專業人士(HCP)使用。myPKFiT®的中文名稱是“注射用重組人凝血因子VIII劑量計算軟件”,該軟件輔助16歲及以上(體重45 kg及以上)的A型血友病患者接受百因止®(注射用重組人凝血因子VIII)的預防治療。myPKFiT®與百因止®的配合使用,可降低出血風險,助力患者實現“零出血”的治療目標。

myPKFiT®正是解決了血友病的個性化治療和預防治療這兩個痛點。myPKFiT®的個性化治療方案基於藥代動力學,通過凝血因子劑量和給藥間隔的最佳化,使患者維持足夠止血的FⅧ水平。同時該方案全面考慮了患者的出血表型(如第一次關節出血的年齡)、凝血因子的藥代動力學特點、患者的日常活動情況和可預期的出血危險、是否存在關節病變及患者依從性等多方面因素,有效避免治療不足或過度情況的發生並改善患者的生活質量。

myPKFiT®的工作原理是通過包含中國患者的大樣本數據建模並採用經驗證的貝葉斯方法,只需採集2份血樣,即可準確、智能地運算出每位患者的藥代動力學參數,幫助醫療專業人士制定個體化治療方案並瞭解患者體內的因子水平情況。

傳統的PK分析臨牀應用困難較大,不僅採樣繁瑣,而且由於患者體內FVIII降至某一谷水平所需時間也不盡相同,因此較難評估。myPKFiT®可根據PK分析結果客觀地指導個體化治療方案制定。

根據一項UK-PK研究的中期分析數據顯示,PK指導下的規範化治療使零出血患者比例提升至50%,患者依從性提升90%。治療費用方面,與標準治療相比,PK指導下的治療可減少30%輸注次數。目前,myPKFiT®已在全球超過50個國家及地區上市,近1100家醫療機構註冊使用,累計惠及全球8000多位患者。

除了血友病,武田製藥還在其他疾病領域佈局了數字療法。2016年,武田製藥推出可穿戴數字技術試點計劃,專注於炎症性腸病管理,在可穿戴手錶上安裝iBData程序,實時跟蹤患者症狀及其生活方式,通過數據反饋,爲患者提供個性化治療方案。

2017年,武田製藥與美國科技企業Cognition Kit達成研究合作,在Apple Watch上安裝特別設計的應用程序,來監測和評估抑鬱症患者對自我心理健康狀態的認知能力。

2022年,武田製藥與零氪科技達成合作,啓動針對武田兩款創新靶向藥物布格替尼和莫博賽替尼的“定製化”伴隨管理工具,爲ALK陽性和EGFR ex20ins NSCLC突變肺癌患者量身打造數字化用藥管理平臺。該平臺是目前腫瘤領域數字化診療的前沿探索之一,也是武田首個肺癌數字療法項目。

武田製藥(TAKEDA PHARMACEUTICAL)成立於1781年,創始人爲武田長兵衛,總部位於日本。武田在全球80個國家和地區均設有分支機構,其核心治療領域爲腫瘤學、罕見遺傳學和血液學、神經科學和胃腸病學,同時還涉及血漿衍生療法和疫苗的研究。2022年,武田名列《財富》世界500強排行榜中的第448位。 

Christophe Weber現任武田總裁兼首席執行官。Weber擁有法國里昂大學藥學和藥代動力學博士學位、藥品營銷、會計和金融碩士學位以及統計學學位。

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