文 | 李娜娜

Gain Therapeutics是一家總部位於瑞士的藥物開發商,致力於通過識別和優化以前從未靶向過的異位結合位點,爲以蛋白質錯誤摺疊爲特徵的難治性疾病開闢新的治療方案。

11月25日,Gain Therapeutics宣佈獲得了1010萬美元融資。該公司計劃將此次融資資金用於繼續開發用於治療神經退行性疾病(包括GBA1帕金森病)的主要候選產品GT-02287的臨牀和非臨牀開發。

Gain Therapeutics成立於2017年,是一家處於臨牀階段的生物技術公司,致力於發現和開發下一代異生療法。該公司的SEE-Tx發現平臺利用人工智能支持的結構生物學、專有算法和超級計算機驅動的基於物理的模型,可以識別疾病影響蛋白上的新型異構結合位點,精確定位當前技術無法發現或藥物無法治療的口袋。

SEE-Tx是一個計算平臺,它利用已公佈的酶三維結構和專有計算技術來發現新的異構結合位點,並預測它們的可藥性。該平臺的輸出結果是新發現的結合位點,這些位點首次成爲治療目標,可糾正酶的錯誤摺疊,從而恢復功能並消除隨後導致疾病的有毒底物積聚。

蛋白質錯誤摺疊是許多疾病的潛在生物學問題,包括溶酶體貯積症和一些神經退行性疾病,如帕金森病。當蛋白質發生錯誤摺疊時,其三維結構就會被破壞,無法再正常發揮作用。雖然這些類型的疾病有一些治療方法,但存在很大的侷限性。Gain Therapeutics希望通過能引導摺疊錯誤的酶,回到其功能性三維形狀,就能重新啓動催化反應,消除導致許多疾病的有毒底物堆積。

通過識別和優化以前從未靶向過的異位結合位點,Gain Therapeutics正在爲以蛋白質錯誤摺疊爲特徵的難治性疾病(包括溶酶體貯積症)開闢新的治療方案。該公司的藥物利用Minoryx直接酶療法來鑑定新一代簡單的佐劑,能夠幫助患者穩定錯摺疊突變並恢復蛋白質的酶活性。通過其獨特方法,可以發現新型的異位小分子調節劑,從而恢復或破壞蛋白質的功能。

現階段,該公司正在加速藥物發現,併爲包括神經退行性疾病、罕見遺傳性疾病和腫瘤在內的無法治療或難以治療的疾病提供新型疾病調節療法。其主要候選藥物GT-02287正在開發中,用於治療GBA1帕金森病,目前正在進行1期臨牀試驗評估。

編輯 | 海若鏡

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