這些,將驗證醫學突破對人類的益處

——2024年有望改變醫學的11個臨牀試驗

《自然·醫學》雜誌7日發佈了由業內頂尖專家評選出的2024年有望改變醫學的11個臨牀試驗。

這篇新聞特寫表示,無人能夠預測2024年生物醫學領域到底會誕生什麼,但可以讓這些專家告訴人們:有哪些正在進行的試驗,可能在明年產生重大影響。

兩種AI算法尤爲搶眼

關於人工智能(AI)已有很多炒作,但AI工具卻很少開展臨牀前瞻性研究,這一點其實必不可少——因爲我們需要知道當AI的預測與人類醫生的判斷相左時,究竟該怎麼辦?事實上,醫生可能不會經常改變主意,但他們會因此變得更謹慎。

MARS-ED臨牀試驗,就正在評估一個AI模型能否協助預測急診救治的患者在1個月內死亡的風險。

另一項進行中的試驗正在追蹤英國6家醫院的15萬名患者,測試AI能否根據胸部X光片作出肺癌早期診斷,發現哪些患者需要當天接受計算機斷層掃描(CT)。

兩項首次人體試驗需密切關注

一項名爲STEM-PD的試驗,將源於人類胚胎幹細胞的多巴胺能神經元植入50—75歲的患有中度帕金森病的患者的大腦。因爲這是首次在帕金森病人中測試人類胚胎幹細胞療法,所以這一試驗備受關注。那些患有中度該疾病的羣體,將有機會從這一療法中受益。第一批患者於2023年2月接受了治療,2024年底之前有望獲初步結果。

而heart-1試驗,正在測試DNA鹼基編輯是否有望作爲一種療法,持續降低患有某種遺傳性高膽固醇血癥患者的低密度脂蛋白。值得注意的是,heart-1試驗也是全球首次人體DNA鹼基編輯研究。

三個癌症試驗不容忽視

通過CT篩查可以降低肺癌死亡率,然而其實施效果可能有限、緩慢且質量參差不齊,部分原因是最初的CT掃描顯示9/10的人並沒有癌症跡象。此次入榜的4-IN-THE-LUNG-RUN試驗,將檢驗對於初次掃描中未見異常的人來說,每兩年一次的肺癌篩查(使用CT掃描)與每年一次的篩查在預防癌症死亡方面的有效性是否相同。

另一項試驗正在評估德曲妥珠單抗(Enhertu)這種藥物,在有和沒有腦轉移瘤的受試者中的有效性和安全性。很多人不知道,腦轉移是晚期乳腺癌的一個主要問題,而德曲妥珠單抗是靶向乳腺癌HER2的一種抗體—藥物偶聯物。

第三項是NADINA試驗,旨在比較伊匹單抗(ipilimumab)加上納武單抗(nivolumab)兩種免疫療法用作新輔助療法(即術前輔助療法),與納武單抗用作術後輔助療法在黑色素瘤Ⅲ期臨牀試驗中的有效性。

兩項疫苗試驗備受矚目

疫苗試驗依然是醫學界乃至全人類關注的焦點。

此次列入榜單的包括對抗人類免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388。VIR-1388是一種鉅細胞病毒(CMV)載體疫苗,可誘導強烈、獨特且持續的T細胞反應,從而有可能預防艾滋病病毒(HIV)感染。從公共衛生的角度來看,人類如能擁有HIV疫苗,無疑將會產生巨大的影響。

另一個則是對抗臨牀瘧疾的疫苗。瘧疾疫苗的一個主要問題是,疫苗需要極高的抗體反應才能發揮作用,這也是此類疫苗研製花了100多年時間才問世的原因之一。而在已有的40種具有相同約氏瘧原蟲抗原的疫苗中,只有兩種顯示出有效性,其中就有R21。其相關試驗正在布基納法索、肯尼亞、坦桑尼亞和馬裏的5—36個月大的非洲兒童中開展。

兩個精神健康試驗嶄露頭角

有一類研究,其結果能刺激該領域進一步創新,從而成爲解決一項全球性常見問題的突破口。

精神健康方面的兩個試驗,就有望成爲對脆弱羣體進行精神障礙治療的“規則改變者”。

研究人員現正在評估一個應用程序(App)能否讓從沒提供過醫療保健服務的女性,向社區內有嚴重抑鬱症的妊娠第二期或第三期的孕婦提供基於認知療法的干預。該試驗將進行一項比較——將這個App和巴基斯坦郊區社區健康工作者面對面提供的標準干預效果相對比。

另一個名爲“最佳服務試驗”的項目同屬精神健康試驗,其通過與針對英國格拉斯哥和倫敦接受寄養照顧的0—5歲兒童的常見社工服務進行比較,用以測試一個嬰兒精神健康的干預模型的有效性和成本效益。

安全性和有效性永遠是關鍵

《自然·醫學》高級編輯本·約翰遜總結說:“人們注意到今年上榜的有首次用於人體的療法,如鹼基編輯、新型疫苗和幹細胞,還有AI算法、App、免疫療法等,它們的前景都很可觀,但研究人員必須通過臨牀試驗才能檢驗它們是否對患者有益。”

約翰遜表示,這些上榜的試驗顯示出醫學界正在開展的研究的廣度,以及科學家們正在通過各種方式嘗試解決具有全球意義的問題。研究者、監管者、醫生、患者,還有醫學期刊,都將密切關注這些試驗以及這些療法的安全性和有效性。

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