12月13日，国家医保局召开新闻发布会，介绍了2023年国家基本医疗保险、工伤保险、生育保险药品目录调整结果。

本次调整，共有126个药品新增进入国家医保药品目录，1个药品被调出目录。143个目录外药品参加谈判或竞价，其中121个药品谈判或竞价成功，谈判成功率为84.6%，平均降价61.7%，成功率和价格降幅均与2022年基本相当。其中，25个通过形式审查的创新药参加国谈，23个谈判成功，成功率为92%。

并且，在今年的100个续约药品中，70%的药品以原价续约；31个因销售额超出预期的品种需要降价，但是平均降幅也仅为6.7%。同时，这100个续约药品中，有18个药品增加了新的适应症，仅有一个触发了降价机制，其他的都没有触发降价机制，即原价增加适应症。

值得注意的是，此次共有三款新冠用药纳入目录。本次调整中，先诺特韦片/利托那韦片组合包装、来瑞特韦片、氢溴酸氘瑞米德伟片等3个国产新冠治疗用药均以合理的价格纳入目录。

其中，先诺特韦片/利托那韦片组合包装的商品名为先诺欣，是由先声药业与中科院上海药物研究所、武汉病毒所联合研发的首款国产3CL靶点抗新冠创新药。根据国家药监局官网，今年1月28日，先诺欣获批上市。根据最新医保目录，先诺欣的医保支付标准为479.00元/盒（先诺特韦片0.375g/利托那韦片0.1g，每盒30片）。此前，根据北京市医保局公示，先诺欣同样规格的首发报价为750元/盒。

君实生物的氢溴酸氘瑞米德韦片（商品名：民得维）与先诺欣同日获批上市，众生睿创的来瑞特韦片则是今年3月23日获批上市。这两款药品并未标明医保支付标准。

上述三款新冠药物均为口服小分子新冠病毒感染治疗药物，用于治疗轻中度新型冠状病毒感染（COVID-19）的成年患者，协议有效期均为两年，即2024年1月1日至2025年12月31日。

在肿瘤药领域，此次新增了21种肿瘤用药。复旦大学教授、2023年国家医保药品目录调整药物经济学专家组组长陈文表示，“2017年以前，医保目录内没有1个肿瘤靶向用药，2023年版目录中已经有74个肿瘤靶向药，其中很多治疗领域实现了不同代际靶向药的多样化选择。”

其中礼来的PD-1抑制剂达伯舒®（信迪利单抗注射液）在原医保基础上新增经EGFR-TKI治疗失败的EGFR 基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌适应症，罗氏的首个乳腺癌单抗类皮下制剂赫赛汀®（曲妥珠单抗注射液（皮下注射））、诺华的乳腺癌治疗创新药凯丽隆®（琥珀酸瑞波西利片）被纳入医保目录。

罕见病药物一直是历届医保目录调整的重头戏。本次调整共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。特别是戈谢病、重症肌无力等多年未得到解决、社会影响较大的疾病治疗用药被纳入目录。

其中，重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，主要表现为肌肉无力的反复发作和易疲劳。根据《中国重症肌无力患者健康报告2022》，据估计，我国至少有65万名重症肌无力患者。该病症持续时间长，并发症较多，传统治疗手段在疾病控制和长期安全性等方面都存在不足，院内死亡率高达11%。2018年，重症肌无力已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

此次，阿斯利康的依库珠单抗注射液被纳入医保目录，其是依库珠单抗注射液是全球首个C5补体抑制剂，主要通过抑制C5补体蛋白的活性，阻断免疫系统的异常激活，减轻疾病的炎症反应和组织损伤。此次，依库珠单抗注射液除了重症肌无力之外，还包括治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）两个适应症纳入医保目录。

除了重症肌无力，戈谢病也一直是罕见病领域备受关注的一种疾病。根据戈谢病发病的急缓、内脏受累程度及有无神经系统症状将其可以分为三种类型：慢性型（非神经型、成人型、Ⅰ型）、急性型（Ⅱ型、神经型）、亚急性型（Ⅲ型、神经型）。

此次被纳入医保目录凯莱天成医药的酒石酸艾格司他胶囊主要被用于治疗1型戈谢病患者。据医保目录表述，该药限经CYP2D6基因型检测为弱代谢型（PMs）、中间代谢型（IMs）或快代谢型（EMs）的Ⅰ型戈谢病（GD1）成年患者。

酒石酸艾格司他胶囊2022年11月在国内上市，是戈谢病唯一国产治疗用药。目前国内同适应症获批药物主要有赛诺菲的伊米苷酶和武田的注射用维拉苷酶α，均为进口药物。

此外，在其他领域也有不少新药纳入医保目录。比如复星医药的抑酸药物钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB）倍稳®（盐酸凯普拉生片），用于放化疗相关中性粒细胞减少症的长效重组人粒细胞集落刺激因子产品珮金®（拓培非格司亭注射液）以及心衰和高血压治疗一线用药一心坦®（沙库巴曲缬沙坦钠片）；罗氏的用于青少年视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的安适平®（萨特利珠单抗）、用于肾性贫血月制剂治疗的美信罗®（甲氧聚二醇重组人促红素）等也被纳入医保目录。