近日，新英格蘭醫學雜誌（NEJM）發表了廣譜抗癌新藥larotrectinib（LOXO-101）的臨牀研究數據，包括成人I期研究，兒童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究。

數據結果顯示，抗癌藥larotrectinib（LOXO-101）可以有效治療17種不同癌症且有效率高達75%，其中12%的患者腫瘤完全消失。

據瞭解，LOXO-101已開始向美國FDA提交上市申請，令人期待。

larotrectinib（LOXO-101）藥物是什麼？

LOXO-101是一個靶向藥，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。

基因融合：是指兩個或兩個以上基因的部分或全部的序列構成一個新的雜合基因的過程，可能引發多種癌症。

下面是LOXO-101的分子式：

據瞭解，LOXO-101原本是由國外一個很小的製藥公司-Loxo Oncology公司研發的，但這款抗腫瘤藥物的治療效果，讓大家再次看到了靶向藥的神奇。

LOXO-101在癌症治療方面的“神力”

其實，早在去年的美國臨牀腫瘤學會年會上，LOXO-101的早期臨牀數據一經公佈，便驚呆了衆人。

早期臨牀試驗：

試驗招募了55位NTRK基因融合的腫瘤患者，包括43名成人和12名兒童，共涉及17種不同類型的腫瘤，如闌尾癌，乳腺癌、肺癌、膽管癌、結直腸癌、腎癌、膀胱癌、胃癌等。

參與臨牀試驗患者的癌種和所佔比例

臨牀研究數據：

在這55名不同癌種患者中，有50名癌症患者接受治療的時間達到了統計分析的要求。其中，有6名（12%）癌症患者的病情完全緩解，38名（76%）患者的病情得到緩解（腫瘤縮小了），32名（64%）癌症患者病情部分緩解。在這些患者中，有30名患者的病情緩解時間超過一年。

患者接受LOXO-101治療之後的反應情況

LOXO-101靶向藥在療效方面，總體有效率爲75%。在隨訪的9.4個月中，85%的患者正在接受治療或接受了手術。從下圖中可以看到，高達78%患者的腫瘤顯著縮小。

不同腫瘤類型尺寸的最大變化

總之，抗癌藥LOXO-101在臨牀上的試驗結果是振奮人心的，也給許多癌症患者帶來了希望。

不過，國內進口藥物的引入流程較繁瑣，大多需要層層考覈。

國內進口藥物引入路漫漫

進口藥物引入程序繁瑣

我國的食藥總局規定，國外藥進口，依然需要進行臨牀試驗，從排隊、申請、試驗、審批等環節，粗略估計，到審批完成需要超過兩年的時間才能進入國內市場。

藥審人力無法滿足審批需求

食藥總局局長畢井泉認爲，審批慢主要原因在於人手少。

他舉例說：“美國藥品評審中心的審評人員有5000多人，中國藥品審評中心實際在崗的人數只有130多人，而且現在骨幹流失比較多，最近3年一線評審員流失了1/3”。

食藥總局局長畢井泉詳解爲何“部分國外藥國內買不到”

國內臨牀試驗比國外慢半拍

國家食品藥品監督管理總局副局長吳湞介紹：“每個國家都有個規定，一種創新藥進入一個國家以後，必須要得到這個國家藥品監管部門的審批。因爲要審批，所以肯定就滯後。”

另外 ，他還說“國外做臨牀實驗，他們也想到中國來開展實驗，但是我們始終是慢半拍，也就是說國外做了Ⅱ期臨牀，到中國來才能申請Ⅱ期，你做了Ⅲ期，才能到中國來做Ⅱ期，這樣就會慢了半拍，有時候這半拍一慢，可能就不是半年一年的，可能就更長。”

這樣一來，國外的進口抗癌藥物進入國內週期變長，患者只能使用以前的藥物。

香港的抗癌藥物和美國FDA同步

一般來說，抗癌新藥研發成功獲得美國食品藥品監督管理局（簡稱FDA）審批後會先在歐美國家上市。

香港的抗癌藥物和美國FDA同步，因此，很多內地患者選擇去香港看病，使用最新的抗癌藥物，而不用遠赴歐美國家治療癌症。

另外，在香港已經有超過60種標靶藥，而成功擠入內地的標靶藥只有10種。

對於癌症患者而言，除了把握最佳治療時期，醫生的診斷和好藥也是極其重要的。