日前，安进 (Amgen) 公司发布了该公司开发的偏头痛新药 Aimovig(erenumab)治疗发作性偏头痛 (episodic migraine) 患者的 3b 期临床试验的最终结果。这些患者已经接受过 2 - 4 种其它预防疗法，但是症状没有好转。该试验数据表明，erenumab 达到了临床试验的主要终点和所有次要终点，有可能为这类患者提供一种有效预防偏头痛发作的疗法。

偏头痛是世界上导致严重头痛最常见的原因。发作时严重影响患者的日常生活和工作能力。根据世界卫生组织 (WHO) 统计，它是世界上造成因残疾导致寿命损失 (year lost due to disability, YLD) 的第 6 大原因。偏头痛根据其严重程度可以分为发作性偏头痛和慢性偏头痛 (chronic migraine)。发作性偏头痛患者每月偏头痛发作次数小于 14 次，而慢性偏头痛患者每月发作次数高于 15 次。偏头痛不但给患者带来身体上的疼痛，而且剥夺他们的健康生活和工作的能力，让他们承受更大的社会负担。

对于时常受到偏头痛困扰的患者来说，使用预防性疗法来减少偏头痛发作的次数是一个控制病情的重要选择。安进和诺华 (Novartis) 公司联合开发的 erenumab 是一种人源化的靶向 CGRP 受体的单克隆抗体，CGRP 受体的激活与偏头痛发作相关。安进已经在多个大型临床试验中检验 erenumab 在预防偏头痛方面的疗效和安全性，超过 3000 名患者参加了总计 4 个含有安慰剂对照的临床 2 期和 3 期试验，以及开放标签的延长期试验。

在名为 LIBERTY 的多中心，含安慰剂对照的随机双盲临床 3b 期试验中，246 名发作性偏头痛患者随机接受了每月一次皮下注射的 erenumab 或安慰剂治疗。随机双盲的试验周期为 12 周。在临床试验开始后第 9 -12 周，接受 erenumab 治疗的患者中 30.3% 的人偏头痛发作天数减少了至少 50%，这一数值显著高于对照组 (13.7%，p<0.002, 优势比为 2.73)。

Amgen 处于 3 期阶段的研发管线（图片来源：Amgen 官方网站）

同时，erenumab 达到了这项临床试验的所有次要终点，其中包括每月偏头痛天数的减少、每月急性偏头痛药物使用量的减少、每月偏头痛发作天数减少 75% 以上的患者数、每月偏头痛发作天数减少 100% 的患者数以及患者日常生活和工作能力的改善程度。

在安全性方面，97% 接受 erenumab 治疗的患者完成了 LIBERTY 临床试验的随机双盲部分。在 erenumab 组中没有患者因为副作用而停止治疗，而在对照组中有 0.8% 的患者因为副作用而停止治疗。

“LIBERTY 研究清楚地证明了 CGRP 受体抗体显著降低偏头痛发作频率和相关患者负担的能力。目前存在的预防疗法未能缓解这些患者的负担，”德国柏林 Charité Universitätsmedizin 的医学主任 Uwe Reuter 教授说：“这些令人信服的数据为那些在当前标准疗法之间徘徊却得不到有效治疗的偏头痛患者带来了减少头痛发作天数的希望。”

美国 FDA 已经设定 2018 年 5 月 17 日为 erenumab 生物制剂许可申请 (BLA) 的 PDUFA 行动日期。这意味着这款预防偏头痛的新药有望在今年 5 月获得批准，为偏头痛患者造福。我们期待它的好消息！

参考资料：

[1] Amgen Presents First-Of-Its-Kind Data At AAN Annual Meeting Reinforcing Robust And Consistent Efficacy Of Aimovig™ (erenumab) For Migraine Patients With Multiple Treatment Failures

[2] Mayo Clinic: Migraine