來源：環球科學

5月24日，FDA宣佈批准了第一款用於治療小兒脊髓性肌萎縮症（SMA）的基因療法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研發，2018年4月，諾華收購了AveXis，並獲得了該基因療法。SMA是一種罕見的遺傳性疾病，患兒用於編碼運動神經元生存蛋白（SMN）的基因突變，因而出現進行性肌肉無力、癱瘓等症狀，嚴重時，在2歲時死亡。

Zolgensma通過單次靜脈注射，向患兒SMN基因的功能性拷貝，從而通過持續的SMN蛋白表達來阻止疾病進展。Zolgensma也成爲FDA批准的首款用於治療SMA的基因療法。諾華對Zolgensma的定價爲212萬美元，堪稱“史上最貴藥物”。