近日，美国FDA批准CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）用于治疗患有复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，其中包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，这些患者经历过2种或更多的系统治疗。

首个CAR-T疗法

所谓CAR-T疗法，指的是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。CAR-T细胞是针对每个癌症患者定制的。为了创造这些细胞，研究人员收集患者的免疫T细胞，并将人造基因插入其中。

嵌合抗原受体(CAR)是CAR-T的核心部件，赋予T细胞HLA非依赖的方式识别肿瘤抗原的能力，这使得经过CAR改造的T细胞相较于天然T细胞表面受体TCR能够识别更广泛的目标。CAR-T细胞在实验室中繁殖并且将其注射回患者体内。

与传统的癌症治疗方法不同，Kymriah是一种新型的免疫细胞疗法，同时属于一次性疗法，它利用4-1BB作为嵌合抗原受体的共刺激蛋白域来增强细胞的扩增力和持久性，抗癌效果可以持续甚至随着时间的推移而增加。

• 2017年8月，Kymriah成为首个被FDA批准的细胞疗法，用于治疗25岁以下、患有B细胞前体急性淋巴细胞白血病（ALL）的难治性或二次以上的复发患者。

• 2017年10月，FDA批准了第二项CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）治疗罹患特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。

价格方面

此前用于儿科白血病时，Kymriah的定价为47.5万美元，并且只有当患者30天内对该疗法有应答时才会收费。而用于淋巴瘤患者时，其定价与竞争对手Yescarta的37.3万美元相当，但不提供任何基于疗效的价格优惠。

此次的批准是基于一项名为“JULIET”的2期临床研究，参与者包括了来自美国、加拿大、澳大利亚、日本和欧洲10个国家27个研究中心的160名复发或难治性DLBCL患者，这些患者接受过2种及以上的化疗，或者在接受自体造血干细胞移植（HSCT）后病情复发。

研究结果显示，采用Kymriah治疗的成人复发或难治性DLBCL患者的总体缓解率（ORR）达到50％（95％CI，38％~62％），完全缓解率（CR）为32％，部分缓解率为18％。应答的中位时间尚未达到。

相信随着相关研究的开展，CAR-T疗法还将不断扩大适应症，为更多肿瘤患者带来新的治疗选择和治愈希望。

参考来源：药明康德、医脉