近日，美國FDA批准CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel）用於治療患有復發或難治性大B細胞淋巴瘤（LBCL）的成年患者，其中包括瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B細胞淋巴瘤和濾泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，這些患者經歷過2種或更多的系統治療。

首個CAR-T療法

所謂CAR-T療法，指的是嵌合抗原受體T細胞免疫療法。CAR-T細胞是針對每個癌症患者定製的。爲了創造這些細胞，研究人員收集患者的免疫T細胞，並將人造基因插入其中。

嵌合抗原受體(CAR)是CAR-T的核心部件，賦予T細胞HLA非依賴的方式識別腫瘤抗原的能力，這使得經過CAR改造的T細胞相較於天然T細胞表面受體TCR能夠識別更廣泛的目標。CAR-T細胞在實驗室中繁殖並且將其注射回患者體內。

與傳統的癌症治療方法不同，Kymriah是一種新型的免疫細胞療法，同時屬於一次性療法，它利用4-1BB作爲嵌合抗原受體的共刺激蛋白域來增強細胞的擴增力和持久性，抗癌效果可以持續甚至隨着時間的推移而增加。

• 2017年8月，Kymriah成爲首個被FDA批准的細胞療法，用於治療25歲以下、患有B細胞前體急性淋巴細胞白血病（ALL）的難治性或二次以上的復發患者。

• 2017年10月，FDA批准了第二項CAR-T細胞療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）治療罹患特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。

價格方面

此前用於兒科白血病時，Kymriah的定價爲47.5萬美元，並且只有當患者30天內對該療法有應答時纔會收費。而用於淋巴瘤患者時，其定價與競爭對手Yescarta的37.3萬美元相當，但不提供任何基於療效的價格優惠。

此次的批准是基於一項名爲“JULIET”的2期臨牀研究，參與者包括了來自美國、加拿大、澳大利亞、日本和歐洲10個國家27個研究中心的160名復發或難治性DLBCL患者，這些患者接受過2種及以上的化療，或者在接受自體造血幹細胞移植（HSCT）後病情復發。

研究結果顯示，採用Kymriah治療的成人復發或難治性DLBCL患者的總體緩解率（ORR）達到50％（95％CI，38％~62％），完全緩解率（CR）爲32％，部分緩解率爲18％。應答的中位時間尚未達到。

相信隨着相關研究的開展，CAR-T療法還將不斷擴大適應症，爲更多腫瘤患者帶來新的治療選擇和治癒希望。

參考來源：藥明康德、醫脈