原标题：FDA批准Gilenya用于治疗多发性硬化症儿科患者 | 孤儿药

首个获批治疗10岁及以上MS儿科患者的药物。

FDA近日批准了Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）用于治疗10岁及以上儿童和青少年复发性多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）患者。这是首个FDA批准治疗MS儿科患者的药物。

“这是首个FDA批准专门针对儿童和青少年MS患者的药物，”FDA药物研究和评估中心神经科产品部主任Billy Dunn博士说，“MS会对患儿的生活产生极大的影响。此次批准对MS儿科患者意义重大，满足患者最迫切的需求。”

2010年，FDA批准Gilenya治疗复发性MS成人患者。

MS是一种中枢神经系统慢性、炎症性、自身免疫疾病，会破坏大脑和身体其他部位的连接。该病是导致年轻成人神经性残疾的最常见原因，女性发病多于男性。

对于大多数MS患者而言，疾病加重和出现新症状被称为复发或急性发作，它们起初会伴随着恢复期（缓解）。随着时间推移，恢复可能变得不完全，导致功能进行性衰退，残疾增加。大多数患者初始症状（比如视力问题或肌无力）发生于20到40岁之间。2%~5%的患者症状发生在18岁之前。评估显示，美国有8000到10000名儿童和成人MS患者。

Gilenya治疗MS儿科患者有效性的临床试验包括214名10到17岁的患者，将Gilenya与另一种MS药物干扰素β-1a（interferon beta-1a）进行比较。研究显示，24个月的治疗后，接受Gilenya治疗的患者中86%仍然没有复发，干扰素β-1a组的比例为46%。

Gilenya在儿科试验参与者中的副作用与成人中的相似。最常见的副作用包括头痛、肝酶升高、腹泻、咳嗽、流感、窦炎、背痛、腹痛和四肢疼痛。

患者使用Gilenya时必须遵循用药指导中关于药物使用和风险的重要信息。严重风险包括心率减慢（特别是首次用药后）。Gilenya可能增加严重感染的风险。患者应该在治疗期间和停药后两个月内监测感染症状。被称为进行性多灶性白质脑病（PML）的罕见脑部感染通常会导致死亡或严重残疾，该病在接受Gilenya治疗的患者中已有报道。PML病例通常发生在免疫系统较弱的患者中。Gilenya会引起视力问题。Gilenya可能增加脑血管肿胀和狭窄（后部可逆性脑病综合征）风险。其他严重风险包括呼吸问题、肝损伤、血压升高和皮肤癌。Gilenya会对胎儿造成损害，育龄女性应该考虑对胎儿的潜在危险，并采取有效避孕措施。

FDA授予Gilenya治疗该适应征的优先审查和突破性疗法资格认定。

FDA将Gilenya的批准授予诺华公司（Novartis）。

FDA是美国卫生及公共服务部的一个内设机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗和其他人用生物制品及医疗设备的安全性、有效性和保密性来保护公众健康。该机构还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂和电子辐射产品的安全性和保密性，同时监管烟草产品。

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