原標題：FDA批准Gilenya用於治療多發性硬化症兒科患者 | 孤兒藥

首個獲批治療10歲及以上MS兒科患者的藥物。

FDA近日批准了Gilenya（fingolimod，芬戈莫德）用於治療10歲及以上兒童和青少年複發性多發性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）患者。這是首個FDA批准治療MS兒科患者的藥物。

“這是首個FDA批准專門針對兒童和青少年MS患者的藥物，”FDA藥物研究和評估中心神經科產品部主任Billy Dunn博士說，“MS會對患兒的生活產生極大的影響。此次批准對MS兒科患者意義重大，滿足患者最迫切的需求。”

2010年，FDA批准Gilenya治療複發性MS成人患者。

MS是一種中樞神經系統慢性、炎症性、自身免疫疾病，會破壞大腦和身體其他部位的連接。該病是導致年輕成人神經性殘疾的最常見原因，女性發病多於男性。

對於大多數MS患者而言，疾病加重和出現新症狀被稱爲復發或急性發作，它們起初會伴隨着恢復期（緩解）。隨着時間推移，恢復可能變得不完全，導致功能進行性衰退，殘疾增加。大多數患者初始症狀（比如視力問題或肌無力）發生於20到40歲之間。2%~5%的患者症狀發生在18歲之前。評估顯示，美國有8000到10000名兒童和成人MS患者。

Gilenya治療MS兒科患者有效性的臨牀試驗包括214名10到17歲的患者，將Gilenya與另一種MS藥物干擾素β-1a（interferon beta-1a）進行比較。研究顯示，24個月的治療後，接受Gilenya治療的患者中86%仍然沒有復發，干擾素β-1a組的比例爲46%。

Gilenya在兒科試驗參與者中的副作用與成人中的相似。最常見的副作用包括頭痛、肝酶升高、腹瀉、咳嗽、流感、竇炎、背痛、腹痛和四肢疼痛。

患者使用Gilenya時必須遵循用藥指導中關於藥物使用和風險的重要信息。嚴重風險包括心率減慢（特別是首次用藥後）。Gilenya可能增加嚴重感染的風險。患者應該在治療期間和停藥後兩個月內監測感染症狀。被稱爲進行性多竈性白質腦病（PML）的罕見腦部感染通常會導致死亡或嚴重殘疾，該病在接受Gilenya治療的患者中已有報道。PML病例通常發生在免疫系統較弱的患者中。Gilenya會引起視力問題。Gilenya可能增加腦血管腫脹和狹窄（後部可逆性腦病綜合徵）風險。其他嚴重風險包括呼吸問題、肝損傷、血壓升高和皮膚癌。Gilenya會對胎兒造成損害，育齡女性應該考慮對胎兒的潛在危險，並採取有效避孕措施。

FDA授予Gilenya治療該適應徵的優先審查和突破性療法資格認定。

FDA將Gilenya的批准授予諾華公司（Novartis）。

FDA是美國衛生及公共服務部的一個內設機構，通過確保人類和獸醫藥物、疫苗和其他人用生物製品及醫療設備的安全性、有效性和保密性來保護公衆健康。該機構還負責國家食品供應、化妝品、膳食補充劑和電子輻射產品的安全性和保密性，同時監管菸草產品。

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