【港安药物导读】近日，FDA批准Gilenya上市，用于治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者。该药是首款美国FDA批准的儿童多发性硬化症新药，之前已获得突破性疗法认定，且批准用于治疗复发性硬化症成年患者。目前已获得香港各大医院引进。

商品名：Gilenya

药品名：Fingolimod

中文名：芬戈莫德

性状：片状

剂量：0.5mg

生产商：Novartis

咨询方：港安健康国际医疗

适应症：1.复发性硬化症成年患者

2.10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者

Gilenya药物说明

Gilenya是一种神经鞘氨醇1-磷酸受体调节剂，是获批用于多发性硬化症（MS）治疗的首个口服疾病修饰疗法（DMT）。Gilenya针对由MS导致的局灶性和弥漫性中枢神经系统（CNS）损害具有一种可逆的淋巴细胞再分布作用。

Gilenya药物试验数据

本次3期临床研究PARADIGMS的数据，该研究评估了在患有复发性MS的少儿（10岁或以上）中，采用Gilenya或干扰素β-1a（interferon beta-1a）的安全性和有效性。

PARADIGMS是第一个专门为患有复发性MS的少儿患者设计的随机对照临床试验，它是一项双盲、随机、多中心的研究，时间长达2年，随后进行为期5年的开放性标签延长期实验。该研究纳入了215名MS患儿，他们的年龄在10-17岁之间，扩展残疾状态量表（EDSS）评分为0-5.5 。患者随机接受每日一次口服Gilenya（0.5 mg或0.25 mg，取决于患者的体重）或每周一次肌肉注射干扰素β-1a。研究的主要终点是两年内复发的频率（年复发率）。

研究数据显示，与肌肉注射干扰素β-1a相比，Gilenya的治疗使患儿群体在2年内的复发率（年复发率）降低82％（p <0.001）。Gilenya在本研究中展示的安全性与以前在成人患者中进行的临床试验中观察到的一致。

此次Gilenya的获批，为复发性多发性硬化症儿童及青少年患者带来了治疗的希望，填补了这一方面的医疗空缺。我们期待这款新药能对这类药物的研发提供新思路，为患者带来更多更好的疗法。

港安健康温馨提示：Gilenya属于处方药物，因此需在专业的医生的指导下使用，同时境外处方药管制严格，不可能在药房或私人代购渠道购买，建议大家通过正规渠道在香港大型医院专业肿瘤医生指导下使用此药物!