研究人员表示,市场上已有一种药物可以帮助囊性纤维化患者。

两性霉素是一种抗真菌药物,根据最近的一项研究,它可能帮助囊性纤维化患者对抗慢性细菌性肺部感染。

“真正令人兴奋的消息是两性霉素是一种已经被批准上市的药物,”马丁·d·伯克博士说。

这项研究发表在《自然》杂志上,概述了研究人员令人鼓舞的发现。

研究小组使用了囊性纤维化患者的肺组织,以及囊性纤维化的动物模型,来观察药物将如何推动组织的变化。

他们发现两性霉素会引起肺组织的变化。

这些变化与改善肺功能有关,包括pH值的恢复、抗菌活性的增强和黏度的改善。

此外,他们解释说,人们可以将这种药物直接注入肺部,这应该会减少副作用。

囊性纤维化

囊性纤维化在出生时就存在。患有这种疾病的人体内有一种有缺陷的蛋白质,这种蛋白质会影响产生粘液和汗液的细胞、组织和腺体。

囊性纤维化时,增厚的粘液可在受影响的器官中积聚。这可能导致这些区域的损伤或感染,这可能危及生命。

它还可能导致炎症,导致肺部或胰腺等器官出现问题。

囊性纤维化可影响不同的器官系统,如消化道,肺囊性纤维化可导致最严重的并发症。

厚厚的粘液会给人的肺部带来严重的问题,因为它不仅会引起呼吸问题,还会导致慢性细菌感染。

治疗是可行的,但并非对每个人都有效。这是因为人们有不同类型的突变蛋白,而有些人根本不制造任何蛋白质,这使得医生很难或不可能治疗。

囊性纤维化患者经常使用包括放松粘液在内的治疗技术,他们可能已经学会了不同的呼吸和咳嗽方式。有些人服用处方药,如支气管扩张剂和黏液稀释剂。

治疗的主要目的是尽可能地减缓肺部疾病的发展。这就是两性霉素的用武之地。

为什么抗真菌药物可能有帮助

伯克教授指出,两性霉素有可能适用于所有囊性纤维化患者,无论他们的突变类型是什么;即使没有这种蛋白质,它也能起作用。

“我们没有试图纠正这种蛋白质或进行基因治疗——后者对肺部还没有效果——而是使用了一种小分子替代物,可以实现缺失或缺陷蛋白质的通道功能。”--Martin D. Burke教授

对于10%的囊性纤维化患者来说,这种治疗尤其有价值,因为他们根本不产生受影响的蛋白质——目前,这些人对任何可用的治疗都没有反应。

科学家们需要做更多的研究,并进行人体临床药物试验来验证这些发现,然后医生才能为囊性纤维化患者提供这种治疗。

相关文章