外周T细胞淋巴瘤（peripheral T-cell lymphoma，PTCL）是一组罕见却经常生长迅速的淋巴瘤，分类为非霍奇金淋巴瘤的一种亚型。美国每年约有6000至10000例PTCL病例。三种最常见的PTCL类型包括间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）、血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）和非特指型外周T细胞淋巴瘤（PTCL-NOS），另外还有许多其他的罕见类型。治疗PTCL最常用的方法是联合化疗，如果一线疗法失败，患者的治疗选择将十分有限。

前不久，Portola制药公司（Portola Pharmaceuticals）宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其研究性口服Syk/JAK抑制剂cerdulatinib治疗外周T细胞淋巴瘤（peripheral T-cell lymphoma，PTCL）的孤儿药资格认定。

“FDA授予cerdulatinib孤儿药资格认定让我们非常高兴，这意味着FDA认可cerdulatinib为那些治疗选择有限的患者提供重大临床益处的潜力，”Portola公司临时共同总裁兼研发负责人John Curnutte博士说，“我们期待在明年年初的科学大会上展示更多来自2a期临床试验的数据，并与FDA共同讨论cerdulatinib接下来的开发步骤，包括加速审批路径的可能性。”

FDA孤儿产品开发办公室通过授予孤儿药资格来支持为美国患者少于20万人的罕见病开发治疗药物。孤儿药资格认定可能提供某些好处，包括药物获批后7年的市场独占权、合格临床试验费用的税收抵免和FDA上市申请费用的减免。

Cerdulatinib是一种研究性口服双脾酪氨酸激酶（Syk）和janus激酶（JAK）抑制剂，能够特异性抑制两种涉及某些血液系统恶性肿瘤和自身免疫性疾病的关键细胞信号通路。目前已有充分的理由在B细胞恶性肿瘤中抑制Syk（B细胞受体通路）和JAK（细胞因子受体），这两个靶点均表现出会促进癌细胞生长和存活。此外，临床前数据表明Syk和JAK在PTCL肿瘤存活中扮演重要角色。

除了PTCL之外，一项正在进行的2a期研究中也评估了其他特定亚型B细胞和T细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者服用Cerdulatinib的情况，患者亚型包括复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞淋巴瘤/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL / SLL）。公司于6月在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）第23届大会上报告了该研究的新数据。Cerdulatinib表现出广泛的临床活性，全体患者的客观缓解率为47％，并且通常耐受性良好。此外，PTCL组20名患者中7名患者的病情在报告时得到完全缓解。

原文标题：

Portola Pharmaceuticals Receives FDA Orphan Drug Designation for Cerdulatinib, an Oral Syk/JAK Inhibitor for the Treatment of Peripheral T-Cell Lymphoma

译：汪睿瑞、张雪莉

校：魏琦佳、陈春屹、吴瑕、胡佳琦

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