即便是高定价、少适用人群，依库珠单抗仍然挤入了重磅药之列，2016年的净销售额达到28亿美元。目前，药品在国内上市后的定价还未公布。

“呋喹替尼同时还在申请新的适应症。”目前，肺癌的申报已经完成，胃癌正在进行三期临床试验。

南方周末记者 马肃平

责任编辑 何海宁

2018年9月5日，国家药监局发布公告，两种药物通过优先审评审批程序获准上市。其中，依库珠单抗属于临床急需的罕见病和儿童用药；治疗转移性结直肠癌的呋喹替尼（商品名爱优特）为境内外均未上市的创新药。

南方周末记者统计，2018年以来，国家药监局批准多款重磅药上市，包括九价HPV疫苗、PD-1抗体药物纳武利尤单抗注射液、治疗非小细胞肺癌新药盐酸安罗替尼胶囊、治疗丙肝的第三代产品索磷布韦维帕他韦片等。

新药上市的步伐加速，不仅可以更好地满足临床需求，为患者提供更多的治疗选择，也将促进国内的医药行业调整升级。

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“最贵单抗”获批上市

按照国家药监局公布的消息，依库珠单抗注射液用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

这两种都是极其罕见的血液疾病。PNH以发作性血管内溶血、静脉血栓形成、骨髓造血功能衰竭为主要表现。这种疾病起病急、病情反复、生存质量差、存活期短，在美国大约有8000名患者，日本的发病率约为百万分之一到三。

aHUS的发病率也只有百万分之二到三，它会逐渐损坏人体重要器官，导致中风、心脏病、肾功能衰竭和死亡。依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应，控制上述两种疾病的病情。

不过，依库珠单抗最大的争议在于其高昂的治疗费用。它被称为全球“最贵单抗”。在美国，每年的治疗费用约为50万美元；加拿大的售价更高，人均年药费高达70万美元。

对此，Alexion公司发言人曾解释，高药价主要由几个因素决定，包括“为了培育此药投入近8亿美元的投资，长达15年的研发”。

依库珠单抗由美国Alexion公司研发，杭州泰格医药科技股份有限公司代理申报进口注册。基于该药物属于临床急需品种，国家药审中心将其纳入优先审评程序，同时组织召开专家咨询会讨论是否豁免注册临床。

但即便是如此高的定价、如此少的适用人群，依库珠单抗仍然挤入了重磅药之列，2016年的净销售额达到28亿美元。

目前，药品在国内上市后的定价还未公布。

2018年8月，国家药审中心遴选出了48个境外已上市的临床急需新药名单。这48个产品重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市，但在中国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。依库珠单抗也位列名单之中。

当时通知就明确，纳入境外已上市、临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在中国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药监局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。

按照9月5日公告披露的信息，专家经过评估后认为，依库珠单抗已在国外获批上市，临床疗效明确、风险可控，同意豁免该药注册临床试验。同时，考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险，建议一并批准。

但同时，国家药监局要求申请人补充该药上市后的有效性和安全性信息，按计划继续开展临床试验，并动态修订风险管理计划。

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国产重磅抗癌新药“呋喹替尼”上市

作为由中国本土企业自主研制的、具有完全知识产权的新型靶向抗癌药，呋喹替尼（商品名爱优特）的审评进展一直受到业内关注。

转移性结直肠癌在中国常见的肿瘤类型中高居第二，每年新发病例约38.2万，但大部分结直肠癌患者诊断时已至中晚期。

目前，晚期结直肠癌的治疗还是以化疗为主。一线治疗失败的患者以二线化疗为主，但二线治疗标准失败后，患者的后续治疗选择非常有限。而结直肠癌的特点是，哪怕患者出现了全身转移，身体状况看起来仍然较好，生存愿望强烈。呋喹替尼获批为三线靶向药物，意味着当无药可用之后，患者又多了一个新的治疗手段。

2018年6月，国际权威医学期刊《美国医学会杂志》全文刊发了呋喹替尼治疗转移性结直肠癌III期关键性临床研究（即FRESCO）的完整研究结果。研究表明，对于接受过至少两种化疗方案但仍发生疾病进展的转移性结直肠癌患者，呋喹替尼治疗效果良好，可显著延长患者的生存期。

因为在临床研究中获取了关键数据，2017年6月，和记黄埔向国家药监局提交了新药上市申请，以“具有明显临床价值，重大专项”的理由被授予优先审评资格，最终通过优先审评审批程序获准上市。

呋喹替尼胶囊单药适用于既往接受过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子(VEGF)治疗、抗表皮生长因子受体(EGFR)治疗(RAS野生型)的转移性结直肠癌患者。

“呋喹替尼同时还在申请新的适应症。”和记黄埔（上海）有限公司副总裁兼首席科学官苏慰国介绍，目前，肺癌的申报已经完成，胃癌正在进行三期临床试验，包括也在计划更多的与免疫治疗合并用药方案的临床试验。