摘要：以深圳爲例，深圳早在 2013 年就將細胞技術列爲未來產業重點培育發展，並於2014年設立《深圳市未來產業發展專項資金》實施“個體化細胞治療‘創新鏈+產業鏈’融合專項”，該專項着眼於細胞創新鏈、產業鏈中關鍵和缺失環節，實施“強鏈”和“補鏈”，建設細胞質量分析檢測服務平臺——深圳科諾醫學檢驗實驗室，打造區域細胞質量設施，完善鏈條，守住細胞技術臨牀研究、轉化的安全質量線。第一個就是要遵照產業發展的客觀規律和邏輯，補齊缺失、完善鏈條，在生物科技領域，包括細胞治療領域，一個好的研究成果從實驗室到最終能商品化，除了基礎研究和技術研發，還得需要補齊完善整個轉化鏈條上關鍵的職能，比如第三方細胞質量檢定。

本文根據個體化細胞治療技術國家地方聯合工程實驗室主任劉沐芸博士在“2019年第十一屆港深合作論壇—粵港澳大灣區背景下，港深人工智能與生物科技合作”上的演講報告整理。以下爲演講正文：

2019年3月29日，國家衛健委發佈了《體細胞治療臨牀研究和轉化應用管理辦法（試行）（徵求意見稿）》，對我國細胞治療的發展提出新的要求和創新轉化路徑，希望通過細胞治療的路徑創新補上臨牀迫切需求和法律政策滯後之間的落差和短板，促進具有安全性和有效性的體細胞治療技術可以早日進入臨牀。國家衛健委發佈的新規中，創新了細胞治療的臨牀轉化路徑和責任主體，將醫療機構也就是醫院作爲細胞治療技術臨牀轉化的責任主體，進行體細胞治療等新技術的臨牀研究，獲得安全有效性數據後，可以申請正式進入臨牀應用並收費。

新規帶來的大衆焦慮：細胞治療的安全性+有效性怎麼保障？細胞產業如何發展？還需要申報細胞新藥嗎？

細胞治療臨牀轉化鏈條上不同能力對應關鍵職能的集中，引起行業內衆多從業人士的巨大反響，醫療機構的日常實踐講究的是與病情發展的適應性診療能力，而合格的細胞製備相當於藥品的生產過程，要求的是“穩定的製備、質量管理體系不斷重複”，兩項能力均不是一日鑄就的，但卻不具有重疊性。顧慮、擔憂並不是沒有道理的。

回顧過去，醫療機構開展細胞治療，內地有“魏則西事件”，香港有“DR細胞事件”，這些事件對於整個細胞行業來講都是非常遺憾的事情，而且這些事件發生在三級甲等醫院和著名大學的細胞實驗室。

1、臨牀的安全性和有效性如何保障？前述的兩項行業典型事件警告我們，不同能力對應的專業職能的集中，在制度上就隱藏了細胞治療進入臨牀使用的安全隱患和療效的擔憂。

2、會不會迎來醫院新一波細胞製備實驗室建設的“軍備競賽”？我們知道，要製備出安全、有效、可控、可追溯的細胞治療產品或製劑，適配的空間、軟硬件、質量管理體系和具備細胞製備、質管能力和資質的技術人員等，而這些建設不僅是資料審覈，而且需要實際的投資和建設。那這樣會不會出現和過去其他大型醫療設備類似的“裝備過剩”或“產能閒置”？以致出現與管理初衷相悖的“過度”細胞治療？

3、作爲創新主體的企業何在？在這個管理新規提出的細胞技術“創新鏈、轉化鏈”中，企業的位置在哪兒？按照科技產業發展邏輯，科技創新成果最終形成產業的主要載體還是企業這樣一種公認的組織形式。國際著名的Car-T細胞治療，在顯示出初步的療效後，Carl-June團隊研究成果的後續轉化工作就是交由諾華公司實施，成爲世界上第一個獲批的基因修飾的細胞治療,成功實現科技成果的產業化，進入臨牀救治患者。那在這樣一個規定下，產業最終能怎樣發展？行業發展應該是怎樣的一個走向？

新規下行業發展的走向？發展的問題用發展解決；技術的問題用技術應對。

我國過去40年改革開放的智慧告訴我們，發展中出現的困難，要在發展中解決；新的技術帶來了新的問題，就用技術來應對。那在人工智能和生物科技發展的時代，該怎麼樣用新的技術來解決應對這樣的一個問題？

一、發展中出現的問題發展解決：補齊缺失，完善鏈條

第一個就是要遵照產業發展的客觀規律和邏輯，補齊缺失、完善鏈條，在生物科技領域，包括細胞治療領域，一個好的研究成果從實驗室到最終能商品化，除了基礎研究和技術研發，還得需要補齊完善整個轉化鏈條上關鍵的職能，比如第三方細胞質量檢定。從臨牀中常規實施的“三查七對”原則和藥品生產過程中常規的“操作-複覈-現場QA”GMP規範，都表明對細胞質量需要有一個獨立的第三方細胞質量檢定把關的職能，在制度和流程上對實施細胞技術臨牀研究和應用的項目和醫院進行風險控制。

以深圳爲例，深圳早在 2013 年就將細胞技術列爲未來產業重點培育發展，並於2014年設立《深圳市未來產業發展專項資金》實施“個體化細胞治療‘創新鏈+產業鏈’融合專項”，該專項着眼於細胞創新鏈、產業鏈中關鍵和缺失環節，實施“強鏈”和“補鏈”，建設細胞質量分析檢測服務平臺——深圳科諾醫學檢驗實驗室，打造區域細胞質量設施，完善鏈條，守住細胞技術臨牀研究、轉化的安全質量線。

二、技術的困難用技術應對：自動化、數字化、智能化

今天會議的討論議題是“人工智能與生物科技”。這個議題其實就爲此項新規提供了技術應對方案，人工智能+生物科技結合研發而成的“全自動細胞製備系統”:小空間、大產能、易操作、質量均一可控，對新規中的顧慮一一給出應對方案。

1、全自動化細胞製備系統以規模化的生產實現了細胞製備成本優化，質量均一。並降低了對細胞製備工程師經驗、技能和敬業的依賴性。

2、全封閉細胞操作系統通過智能調度生產物料保障了細胞製備的安全（人員和製備環境的安全），消除不同級別生產環境相互切換的污染風險。

3、數字化過程追溯體系，通過全生命週期實時、在線監控，實現了監管減負，降低製備過程中操作記錄被污染的可能性，以及確保操作記錄的準確性、真實性、實時性和不可篡改性，包括細胞質量參數、物料、空間環境等是否符合法律法規的要求和標準。

人工智能與生物科技結合的全自動細胞製備系統的面市，通過自動化、數字化、智能化和全封閉，有效地解決了新規伴隨的種種疑慮，如申報資料與實際情形不一致的擔憂，也解決了政策制定者後續實行監管和飛行檢查的難題；如數字化和智能化可以有效爲區域主管部門提供區域規劃配置全自動細胞製備系統公共平臺，應對醫院之間的“細胞實驗室裝備競賽”以及隨之而來的“過度”細胞治療；併爲臨牀研究或應用後的安全性、有效性的跟蹤評估、反饋提供實時智能平臺。

培育新服務形成新業態：先進製造業與現代醫療服務的深度融合

通過工業互聯網的研究應用，全自動細胞製備系統實際工作產生的數據信息，與細胞技術的臨牀實際應用獲得的治療評價數據結合，形成實時動態反饋，在研發領域用於促進工藝優化；在供應鏈領域用於細胞製備、運輸和流向追蹤；在監管領域用於高效審評審批、過程監管、質量複覈等；在服務領域用於臨牀治療方案優化和療效追蹤評價等。這樣就形成了一個新的細胞智造業態，先進製造業與現代服務業深度融合的新型醫療服務行業。

所以，以歷史的眼光看來，讓人“憂心忡忡”的細胞技術管理新規，當我們用發展的眼光來看時，卻不再那麼“憂心忡忡”了。按照產業邏輯補齊鏈條，賽動生物全自動細胞製備系統以人工智能和生物科技結合的自動化、數字化和智能化爲新規實施提供了制度保障和技術基礎。用科技實現維護公衆健康，促進產業發展的管理初衷，促進“高、精、尖”細胞技術成果轉化爲臨牀治療手段，讓老百姓享受到科技進步對接醫療衛⽣改革的實惠。我想，這也應該是粵港澳大灣區發展“人工智能和生物科技”的終極目標。

文章來源：科諾實驗室