讲者和课程介绍

讲者介绍：李宁

2005年毕业于中国协和医科大学并获博士学位，2011年赴美国哈佛大学医学院访问学者。致力于肺癌、肺转移瘤、食管癌的外科治疗、综合治疗，现任中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心（GCP）办公室主任、全国中华医学会胸心血管外科分会青委会副主任委员，在国际学术期刊上发表专题论著十余篇。

课程介绍

医科院肿瘤医院1983年成为第一批卫生部药物临床试验机构，2001年成为国家GCP中心，1997年成立GCP中心，至今已开展各种临床研究约1000项。李宁教授作为药物临床试验研究中心（GCP）办公室主任，对该中心发展历程和研究内容进行了介绍，欢迎收看。

中国医学科学院肿瘤医院的李宁教授将介绍国家癌症中心免疫治疗临床研究的发展情况。

01. 国家癌症中心药物临床试验研究中心（GCP）介绍

02. IIT的价值、意义及面临的问题

03. 国家癌症中心GCP中心临床研究创新项目

一、国家癌症中心药物临床试验研究中心（GCP）

今年是国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院·药物临床试验研究中心（GCP）建立60周年。1958年，中国医学科学院肿瘤医院建立，是中国第一所肿瘤专科医院。1960年孙燕院士在这里开启了中国第一项抗肿瘤新药研究，即N-甲酰溶肉瘤素，1962年获得初步结果，成为抗肿瘤药物研究的元年。吴桓兴院长在莫斯科的肿瘤大会上进行了第一个中国人的肿瘤临床研究的汇报，引起轰动。1983年，成为我国第一批抗肿瘤药物临床药理基地。1996年，成立了我国第一个抗肿瘤药物临床试验伦理委员会。1997年，获批成立中国第一批国家级新药（抗肿瘤）临床研究中心。2017年，成立了药物临床试验研究中心（一级职能处室）。

根据2013-2017年CDE网站显示的肿瘤新药临床研究中心牵头数（下图），中国医学科学院肿瘤医院位于前列，牵头项目168项，参与项目达到抗肿瘤药物的1/3以上。

1996-2018年，经GCP中心临床试验，共计13个国家，65家公司，103种抗肿瘤药物成功上市。目前的抗肿瘤药物基本上都是经过GCP试验后上市，2018年成功获批上市8种药物，如Nivolumab、吡咯替尼等。国内有4种抗PD-1药物经过了审查，有望上市。

2013-2017年，GCP立项研究类型分布变化趋势如下图所示，生物制品药、靶向药物的研究有明显上升，化疗药物的研究变化不大，研究中发起的研究逐步上升。

近些年，免疫治疗非常火，从药物数量上就可以看出来。在GCP，PD-1药物有12种，PD-L1药物有6种，其他免疫药物有10种，都在进行临床研究。12种PD-1药物中有2种进口药，10种国产药物，都是作为国家生物1类新药进行研究。在临床研究方面，2015年GCP有第一项PD-1药物Nivolumab治疗NSCLC研究，2016年PD-1药物研究有10项，2017年23项，2018年有22项。PD-L1药物、其他免疫药物的研究也都逐步增多。抗肿瘤药物上市后，临床研究不会停止，因为不同药物有不同适应症，也为了进入医保，而且也会不断与其他治疗方式进行联合治疗的研究等。

GCP特别鼓励研究者发起的新药试验，探索不同的适应症，现有4项ITT研究如下：

二、IIT的价值、意义及面临的问题

ITT的价值和意义

研究者发起的临床试验（IIT）与注册临床试验有不同的目的和优势。ITT是研究者自主愿望的体现，能更好反映研究者的思路，解决临床实际问题，追踪临床前沿实践，是一种探索性的研究。

ITT面临的问题

ITT不好做，因为面临着很多的问题：

1、研究者缺乏交叉学科知识。临床试验是非常复杂的过程，需要很多交叉学科的知识，包括统计学计算、样本量计算、数据的清理和分析等，往往需要一个团队才能进行。

2、项目缺少资金支持。没有资金支持，则人员支持往往也不足，这是一个基本的问题。

3、意外情况缺乏保障。肿瘤药物的使用往往是超适应症的，说明书的适应症跟不上临床指南，指南跟不上临床医生。医生认为可能有效的治疗，放到临床试验中则会出问题。如果在临床试验中超适应症使用药物，患者参加临床试验不积极，会有不信任感，而且患者维权意识不断提高，一旦出问题则会认为是临床试验导致。

4、执行缺乏人力资源。临床监查员（CRA）、临床协调员（CRC）在IIT研究中很难充足。

5、数据缺乏规范要求。IIT研究很少使用EDC系统。

6、整体缺乏质控监管。IIT没有注册临床研究那么完善的监管，如伦理汇报、年审等，很少有IIT能做到这些。

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