講者和課程介紹

講者介紹：李寧

2005年畢業於中國協和醫科大學並獲博士學位，2011年赴美國哈佛大學醫學院訪問學者。致力於肺癌、肺轉移瘤、食管癌的外科治療、綜合治療，現任中國醫學科學院腫瘤醫院藥物臨牀試驗研究中心（GCP）辦公室主任、全國中華醫學會胸心血管外科分會青委會副主任委員，在國際學術期刊上發表專題論著十餘篇。

課程介紹

醫科院腫瘤醫院1983年成爲第一批衛生部藥物臨牀試驗機構，2001年成爲國家GCP中心，1997年成立GCP中心，至今已開展各種臨牀研究約1000項。李寧教授作爲藥物臨牀試驗研究中心（GCP）辦公室主任，對該中心發展歷程和研究內容進行了介紹，歡迎收看。

中國醫學科學院腫瘤醫院的李寧教授將介紹國家癌症中心免疫治療臨牀研究的發展情況。

01. 國家癌症中心藥物臨牀試驗研究中心（GCP）介紹

02. IIT的價值、意義及面臨的問題

03. 國家癌症中心GCP中心臨牀研究創新項目

一、國家癌症中心藥物臨牀試驗研究中心（GCP）

今年是國家癌症中心/中國醫學科學院腫瘤醫院·藥物臨牀試驗研究中心（GCP）建立60週年。1958年，中國醫學科學院腫瘤醫院建立，是中國第一所腫瘤專科醫院。1960年孫燕院士在這裏開啓了中國第一項抗腫瘤新藥研究，即N-甲酰溶肉瘤素，1962年獲得初步結果，成爲抗腫瘤藥物研究的元年。吳桓興院長在莫斯科的腫瘤大會上進行了第一個中國人的腫瘤臨牀研究的彙報，引起轟動。1983年，成爲我國第一批抗腫瘤藥物臨牀藥理基地。1996年，成立了我國第一個抗腫瘤藥物臨牀試驗倫理委員會。1997年，獲批成立中國第一批國家級新藥（抗腫瘤）臨牀研究中心。2017年，成立了藥物臨牀試驗研究中心（一級職能處室）。

根據2013-2017年CDE網站顯示的腫瘤新藥臨牀研究中心牽頭數（下圖），中國醫學科學院腫瘤醫院位於前列，牽頭項目168項，參與項目達到抗腫瘤藥物的1/3以上。

1996-2018年，經GCP中心臨牀試驗，共計13個國家，65家公司，103種抗腫瘤藥物成功上市。目前的抗腫瘤藥物基本上都是經過GCP試驗後上市，2018年成功獲批上市8種藥物，如Nivolumab、吡咯替尼等。國內有4種抗PD-1藥物經過了審查，有望上市。

2013-2017年，GCP立項研究類型分佈變化趨勢如下圖所示，生物製品藥、靶向藥物的研究有明顯上升，化療藥物的研究變化不大，研究中發起的研究逐步上升。

近些年，免疫治療非常火，從藥物數量上就可以看出來。在GCP，PD-1藥物有12種，PD-L1藥物有6種，其他免疫藥物有10種，都在進行臨牀研究。12種PD-1藥物中有2種進口藥，10種國產藥物，都是作爲國家生物1類新藥進行研究。在臨牀研究方面，2015年GCP有第一項PD-1藥物Nivolumab治療NSCLC研究，2016年PD-1藥物研究有10項，2017年23項，2018年有22項。PD-L1藥物、其他免疫藥物的研究也都逐步增多。抗腫瘤藥物上市後，臨牀研究不會停止，因爲不同藥物有不同適應症，也爲了進入醫保，而且也會不斷與其他治療方式進行聯合治療的研究等。

GCP特別鼓勵研究者發起的新藥試驗，探索不同的適應症，現有4項ITT研究如下：

二、IIT的價值、意義及面臨的問題

ITT的價值和意義

研究者發起的臨牀試驗（IIT）與註冊臨牀試驗有不同的目的和優勢。ITT是研究者自主願望的體現，能更好反映研究者的思路，解決臨牀實際問題，追蹤臨牀前沿實踐，是一種探索性的研究。

ITT面臨的問題

ITT不好做，因爲面臨着很多的問題：

1、研究者缺乏交叉學科知識。臨牀試驗是非常複雜的過程，需要很多交叉學科的知識，包括統計學計算、樣本量計算、數據的清理和分析等，往往需要一個團隊才能進行。

2、項目缺少資金支持。沒有資金支持，則人員支持往往也不足，這是一個基本的問題。

3、意外情況缺乏保障。腫瘤藥物的使用往往是超適應症的，說明書的適應症跟不上臨牀指南，指南跟不上臨牀醫生。醫生認爲可能有效的治療，放到臨牀試驗中則會出問題。如果在臨牀試驗中超適應症使用藥物，患者參加臨牀試驗不積極，會有不信任感，而且患者維權意識不斷提高，一旦出問題則會認爲是臨牀試驗導致。

4、執行缺乏人力資源。臨牀監查員（CRA）、臨牀協調員（CRC）在IIT研究中很難充足。

5、數據缺乏規範要求。IIT研究很少使用EDC系統。

6、整體缺乏質控監管。IIT沒有註冊臨牀研究那麼完善的監管，如倫理彙報、年審等，很少有IIT能做到這些。

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