精准医学助力罕见或难治性癌症治疗

根据IMPACT研究的最新结果，与接受常规治疗的患者相比，接受靶向药物治疗使难治性癌症患者的3年总生存期（OS）延长一倍以上。

IMPACT等多项精准医学研究的结果有望在癌症治疗中发挥重要作用，特别是对于罕见疾病或难治性疾病患者。研究第一作者Apostolia-Maria Tsimberidou博士为美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心教授，她在2018年ASCO年会上公布了研究结果。

她表示：“我们希望，通过正在进行的临床试验实施精准医学（如我们下一步的IMPACT2随机试验以及ASCO的TAPUR研究），有助于改善癌症患者的临床结果。我乐观地认为，通过实施精准医学，我们将能够改善患者的治疗效果，并希望有一天能够通过肿瘤检测和最好的药物治愈癌症。”

这项IMPACT研究旨在评估罕见癌症患者或使用标准治疗方案无效患者的预后。从2007年到2013年，研究人员对3743例患者进行了分子检测，发现1307例（35％）至少有1种分子改变。Tsimberidou说，分析了1-50个基因，包括PI3K/AKT/mTOR、MEK/RAF和RET通路相关基因。

患者的癌症类型主要包括胃肠道癌症（24.2％）、妇科癌症（19.4％）、乳腺癌（13.5％）、黑色素瘤（11.9％）和肺癌（8.7％）。将患者分配到基因突变或改变对应的靶向药物（54.4％）或常规治疗（45.6％）。

在对患者数据进行的回顾性分析中，接受匹配靶向治疗患者的3年OS率为15％，而接受常规治疗的患者为3％。靶向治疗组中位总生存期OS（9.3 vs 7.3个月;HR，0.72;P

在接受采访时，Tsimberidou博士讨论了IMPACT研究的结果以及精准医学对患者治疗的影响。

问：这项研究的原理是什么？

答：2007年，我们在德克萨斯大学MD安德森癌症中心启动了分子谱分析和晚期癌症治疗试验计划（IMPACT）。在慢性粒细胞白血病患者中引入伊马替尼（格列卫）后注意到OS显著改善。

伊马替尼（imatinib mesylate、格列卫、Gleevec）是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML）的慢性期、加速期或急变期；治疗不能切除和/或发生转移的恶性胃肠道间质瘤（GIST）的成人患者；联合化疗治疗新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的儿童患者；治疗复发或难治费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的成人患者。