当你还是孩子，它剥夺你大声哭泣的权利；当你正值少年，它桎梏你实现心中的梦想……。在2018年第三届中国血小板日公益活动现场的大屏幕正播放着小女孩儿晶晶（化名）故事的公益短片，她从小就喜欢跳舞，可是罹患原发免疫性血小板减少症（ITP）让她的梦想变得遥不可及。

ITP是一种常见的出血性疾病

ITP也称为原发免疫性血小板减少症，是一种获得性自身免疫性出血性疾病，主要是由于机体内免疫功能异常导致的血小板破坏增多和血小板生成减少所致，是最为常见的出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。免疫性血小板减少症(ITP)在成年人群中发病率为5-10/10万，160岁以上老年人是高发群体，育龄期女性发病率也高于同龄男性。在儿童群体中，ITP亦是最常见的出血性疾病，年发病率约为4-5/10万。2

ITP更是一种可以致死的“良性”疾病

北京协和医院血液内科主任医师赵永强教授介绍:“ ITP患者主要有两大类症状，主要表现是出血，一般认为，血小板计数低于30 x 109/L，尤其是持续低于10 x 109/L，有严重出血的潜在风险。最多见的出血为皮肤黏膜出血，育龄期女性常有月经增多。较严重的出血为胃肠道、泌尿道和颅内出血，严重的会导致死亡。因此，ITP也是一种可以致死的“良性”疾病。另一类表现为乏力、精神紧张和情绪低落等。这些表现使得患者的生活质量严重下降。

ITP现有治疗方案存在挑战

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识》（2016年版）指出，ITP治疗目标是提高患者血小板计数到安全的水平并尽可能避免出血事件的发生。1，3然而，现有治疗方案还存在着一定的挑战，如一线糖皮质激素治疗ITP可以获得近80%的有效率，但是约1/3的患者会出现复发。4而且，长期应用糖皮质激素治疗，部分患者还可出现骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病等不良反应，青少年患者过量使用甚至会影响生长发育。现有二线治疗方案中，免疫抑制剂治疗整体有效率不高，同时容易导致患者发生感染，严重的可能导致死亡；另外，脾切除治疗有效率较高，但患者存在短期和远期并发症的风险。

满足ITP患者对于治疗方案兼顾有效、安全与便利的需求

那么，是否有更好的方法让激素治疗无效或复发的ITP患者远离出血风险的困扰呢？中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授介绍：“对于一线治疗无效或复发的ITP患者，建议尽快转换二线治疗，以控制病情、降低出血风险的同时，避免过量激素治疗所导致的不良反应。”

ITP家园，为患者打开的“另一扇窗”

3月20日是每年一度的中国血小板日，这个由白求恩公益基金会与ITP家园-血小板病友之家联合发起的活动，旨在向社会大众宣传和普及血小板相关知识，引起社会各界对血小板相关疾病的重视，关爱血小板相关疾病患者，积极推动解决血小板均衡采集、合理输注及科学应对输注相关风险等问题。

作为中国血小板日的发起方和倡导者，ITP家园表示今年中国血小板日已经迈进第三个年度，通过大会主题“凝聚爱的力量”，全国已有近十多万名血液病患者注册，并联合国内权威专家、学者、医院、基金会以及各病友组织开展专家义诊、医患交流会和讲座、配合医院做患者调查、为危困患者筹款等， 让ITP疾病在中国公众中得到更广泛的认知与关注，使ITP患者获得更多关爱，增强他们的信心与疾病做斗争。

#艾曲泊帕目前没有被批准儿童ITP的适应症#

本文部分信息由诺华提供

参考文献：

1. 中华医学会血液学分会止血与血栓学组. 中华血液学杂志. 2016;37(2):89-93.

2. 中华医学会儿科学分会血液学组，等. 中华儿科杂志. 2013;51(5):382-384.

3. 侯明等.临床血液学杂志, 2016；29(7):523-526

4. Cines DB, Bussel JB. Blood 2005; 10: 2244–51