文｜《浙商》全媒體資深記者 陳抗

《我不是藥神》上映已經兩年，但是裏面關於天價藥的故事還在一直上演着。

近日，70萬元一支的天價藥引起了很多人的關注，這個名叫諾西那生鈉注射液的藥物，是治療一種罕見病“脊髓性肌萎縮”（SMA）的特效藥，一劑價格近70萬元。

諾西那生鈉注射液由Biogen公司研發，2016年12月首次在美國獲批，定價爲12.5萬美元一針，在其上市之前，脊髓性肌萎縮症處於無藥可治的狀況。2019年4月，諾西那生鈉注射液在國內上市，1瓶（5ml:12mg）的定價爲69.7萬元，屬於完全自費的藥物。

記者在康德樂大藥房的官網上看到，諾西那生鈉注射液屬於缺貨狀態，其他的一些常用網上藥房則搜索不到該藥品。

定價高源於研發費用高

脊髓性肌萎縮症是一種相對常見的罕見基因病，屬於遺傳性神經肌肉疾病。諾西那生鈉注射液是中國首個針對該病症的獲批治療藥物。爲首批患者提供治療的醫院是北京大學第一醫院、復旦大學附屬兒科醫院、浙江大學醫學院附屬兒童醫院（杭州）等5家。

根據公開消息，諾西那生鈉注射液已經在北京、上海、福州、杭州、長春、長沙等多個城市開啓了患者治療。

諾西那生鈉注射液的獨家經銷商北京國大藥房連鎖公司的工作人員介紹，699700元一支的價格是政府批准的。定價高的關鍵因素是該藥屬於專門治療罕見病的進口藥，高端科研團隊、研發週期長(至少十多年)導致的研發費用很高。

“高價藥可能是因爲獨家進口，國內沒有所以才賣出了天價。”有醫藥行業人士向記者表示。

記者諮詢了浙江省藥品監督局，回覆稱藥品價格不屬於藥監局管理的範疇之內，進口藥的註冊審批則由國家藥監局負責。根據國家藥監局的回應，雖然通過優先審評審批程序批准使用此藥用於治療，但是沒有藥品定價權。

2014年“格列衛代購案”所引發的進口藥品同藥不同價的問題中，大衆不斷呼籲完善進口藥品的定價機制。目前看來，定價機制還有繼續完善的空間。

列入醫保時間未知

討論天價藥的自媒體文章中提到，這款注射液在澳大利亞只需要41美元的價格。記者查詢後發現，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液被列入了當地的藥品福利計劃（PBS）中，持有當地醫保卡的患者只需要爲計劃內的補貼藥品支付一定的金額，其餘由政府承支付。因此澳大利亞的患者最多隻需支付41美元就可以買到這款藥。

與澳大利亞相比，國內罕見病的支付模式完全不同。罕見病地方保障模式共有七種，浙江省的模式是專項基金模式，該專項基金模式按每人每年2元的標準，一次性從本統籌區大病保險基金中上繳至浙江省罕見病用藥保障基金，每年專項基金的規模在1億元左右，目前將戈謝病和苯丙酮尿症的治療藥物納入保障範圍。

“脊髓性肌萎縮”在2018年5月被列入國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，進入該目錄的121種罕見病有望在藥物審批上市、納入醫保支付以及參與援助項目等層面得到優先考慮。醫保局的相關人士告訴記者，這款藥品在全國都沒有納入醫保範圍內，儘管有消息稱有部分省份已經在推進諾西那生鈉注射液進醫保的工作，但這個消息暫時還無法證實。

另外，瑞士藥廠諾華公司出了一款可以一次性治療SMA的基因替代療法藥物，5月剛在美國上市，標價高達212.5萬美元，近1500萬人民幣。“天價藥”的上限還在不斷突破中。

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