澎湃新聞首席記者 陳斯斯 實習生 謝楠

“我很感謝醫生、護士，是你們的鼓勵和關懷，讓我有了更多的信心活下去。”患者馬女士表示。

馬女士是上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院首位接受在國內自主研發的CAR-T細胞產品治療的多發性骨髓瘤患者，她也是一名臨牀試驗的志願者，現已度過5年無病生存期，這意味着實現了“臨牀治癒”。

7月8日，馬女士和家人還曾專程趕到醫院，向治療過她的血液科團隊表示由衷的感謝。爲此，團隊還特別設立一項“MAY計劃”，旨在爲那些同樣參與CAR-T細胞治療臨牀試驗的患者進行長期追蹤隨訪，助力這項前沿治療技術的發展，以此來造福更多患者。

設立在瑞金醫院的上海市血液臨牀研究中心。受訪醫生 供圖

國家轉化醫學中心（上海）主任、中國工程院院士陳賽娟對此表示，非常感謝這名患者爲在中國原創的新藥作出的貢獻，“她作爲一名志願者加入到我們的臨牀研究中來，可以說是第一個‘喫螃蟹’的人，這種大無畏的精神值得我們讚賞，感謝她爲我們血液腫瘤科及學術發展作出的貢獻。”

患者：5年前曾想放棄治療，在醫生鼓勵下參與臨牀試驗

早在2011年5月，馬女士就被確診爲患有多發性骨髓瘤，經歷了化療和骨髓移植，治療效果一度良好。2015年，她的病情復發，雖嘗試了多種治療，但都效果不佳。2017年初病情再次進展，耐藥明顯，因血紅蛋白太低，還曾在家中暈倒，血小板也遠低於正常值，存在極大的出血風險。

多發性骨髓瘤是一種血液系統惡性腫瘤，其發病率已躍居我國血液腫瘤第二位。發病原因主要是異常漿細胞排斥或抑制骨髓中其他細胞的生長，導致貧血、出血過多、容易骨折、機體抗感染能力下降，目前仍無法治癒。

“2017年，我幾乎成爲了一名‘廢人’，白細胞、血小板等指標都顯示異常，我的眼底出血，喫不下也喝不了東西，這個病也給家裏人帶來了很大麻煩，我那時想要放棄治療。”馬女士還記得，當時瑞金醫院血液科主任糜堅青向她推薦了CAR-T細胞療法，鼓勵她樹立信心，積極治療。最後在醫院和家人的支持下，馬女士選擇加入臨牀試驗，她由此也成爲瑞金醫院第一位接受首款國內原研CAR-T產品治療的多發性骨髓瘤患者。

作爲一名臨牀試驗者，馬女士坦言：“我也曾經是一名醫生，瞭解臨牀試驗的意義。當時，我對這一治療方式一無所知，只知道如果成功了，我就可以活下去，即使不成功，我也可以爲醫學做點貢獻。”

糜堅青說的這款CAR-T細胞治療產品是在我國自主研發的針對BCMA抗原的雙表位CAR-T細胞（LCAR-B38M細胞製劑），由南京傳奇生物科技有限公司負責研發，並由瑞金醫院及國內多家醫療機構開展臨牀試驗。

“以往針對多發性骨髓瘤，我們採取各類靶向治療，包括近年來免疫治療的單抗藥物，這是‘死’的藥物。但CAR-T細胞可以說是活的，可實現細胞自我擴增，對抗癌細胞，也有敵弱我弱、敵強我更強的效果，從而達到更好的治療療效。”糜堅青解釋。

血液科病房

醫生：患者治療後經5年隨訪跟蹤，宣告“臨牀治癒”

2017年4月，馬女士開始入院接受治療，5月3日，醫生爲她回輸了CAR-T細胞，由此成爲該院首位CAR-T細胞治療的臨牀試驗者。

剛入院時，她的血紅蛋白只有26克/L，通過輸注血紅蛋白，在治療前達到80克/L，直到治療後一年，血紅蛋白才恢復到接近正常人110克/L。同樣，血小板在治療過程中甚至達到過個位數，一度擔心會有各類出血的危險。

馬女士也曾面臨細胞因子釋放綜合症的反應。血液科團隊通過對其進行體溫、脈搏、血壓、尿量等原始客觀數據的持續觀測，設計了臨牀護理的注意事項，預判到她可能出現細胞免疫風暴，及時處理和有效控制了患者的不良反應。

從治療的第8天起，馬女士持續高熱5天，經藥物治療後體溫逐漸下降，第15天體溫逐漸恢復正常。2017年6月28日，她情況穩定出院。

馬女士的隨訪醫生金詩瑋介紹，回輸CAR-T細胞的兩個月後，患者病情評估，就達到完全緩解的標準，回輸兩年後，患者除了白細胞略微偏低，血紅蛋白和血小板已經都達到正常水平。持續隨訪5年，患者依舊保持了疾病完全緩解的狀態，目前已經順利度過了5年無病生存期，宣告“臨牀治癒”。

如今，每次的複查結果都表明，馬女士的病情已完全緩解，她能夠散步，打乒乓球，到小菜園裏拔草摘菜，生活基本恢復了正常。

“2018年，我許了個願望，希望再給我10年時間。現在CAR-T治療後，我已經走過了5年，希望我能再順利地走過接下來的5年。”這是馬女士最大的心願。

瑞金醫院血液科糜堅青教授介紹，用於馬女士治療的這款CAR-T細胞治療產品，是中國首款原創BCMA CAR-T細胞治療產品，同時也是國家轉化醫學中心（上海）第一個成功轉化的臨牀產品。

血液科病房

爲了更好地推動這項研究，由陳賽娟院士帶領的瑞金醫院血液科團隊專門設立了“MAY”計劃。陳賽娟院士介紹，“MAY”計劃的初心，是對每一位患者進行長期追蹤隨訪，記錄他們的身心與生活狀態，同時探究CAR-T發揮持久療效的原因，爲優化和改進CAR-T治療提供真實客觀的科學依據，助力CAR-T細胞治療的發展，造福更多患者。

公開資料顯示，2017年，FDA（美國食品藥品監管局）率先批准全球第一個、第二個CAR-T療法上市，分別獲批治療特定類型的急性淋巴細胞瘤和大B細胞淋巴瘤。在中國內地，目前已經有2款CAR-T細胞治療產品獲批上市，主要用於治療復發或難治性大B細胞淋巴瘤。

目前，針對這一款治療多發性骨髓瘤的國產原研CAR-T細胞治療產品，南京傳奇生物科技有限公司表示，已經有計劃向國家遞交上市申請。

責任編輯：吳劍 SF031