美國國會調查人員稱，美國衛生官員對百健公司（Biogen）備受爭議的全球首款阿爾茨海默症藥物的審批過程“充斥着不合規”，這引發了人們對該機構規程失誤的嚴重擔憂。

經過18個月的調查，美國衆議院監督與改革委員會和能源與商務委員會週四公佈了調查報告，認爲美國食品藥品管理局（FDA）在評估這款名爲Aduhelm的藥物時與Biogen過度合作。

儘管一些外部醫學專家提出了反對意見，建議FDA不允許該藥物上市，理由是其療效的試驗結果相互矛盾。FDA顧問委員會的三名成員在這款藥物獲得批准後辭職。美國醫療保險計劃後來嚴格限制了對Aduhelm的支付，百健也停止了營銷活動。

哈佛醫學院（Harvard Medical School）教授亞倫·凱塞爾海姆（Aaron Kesselheim）說，該報告“描述了一種令人難以置信的令人不安的行爲模式，圍繞着這款藥物的批准。”他在Aduhelm獲得批准後退出了FDA的顧問委員會。

他說：“FDA是世界上最重要的公共衛生監管機構，但當它採取這樣的措施時，它損害了自己的信譽以及患者和醫生對它的信任。”

Aduhelm於2021年6月獲得批准，不是因爲它顯示出對抗腦萎縮的有效性，而是因爲它能夠減少大腦中的澱粉樣斑塊，這是一種與疾病相關的物理標記。另一種減少澱粉樣蛋白的實驗性藥物是日本衛材（Eisai）與百健合作開發的lecanemab， 9月份在減緩疾病方面取得了積極的結果。

百健表示，十多年來，該公司一直致力於研究和開發阿爾茨海默病的治療方法，並堅持其行爲的完整性。FDA表示，它仍然致力於其批准程序的完整性，其內部審查發現，FDA工作人員與百健的合作是適當的。

FDA在一份聲明中表示：“本機構的工作是經常與公司互動，以確保我們有足夠的信息來爲我們的監管決策提供信息。”

但根據美國國會的調查報告，百健將Aduhelm視爲一個“前所未有的財務機會”，該報告批評百健爲該產品設定了不合理的每年5.6萬美元的高價。報告稱，百健制定了積極的上市和營銷計劃，旨在實現收入最大化，儘管該公司意識到治療對患者來說成本高昂，併成爲聯邦醫療保險（Medicare）的負擔。

此後，百健已將Aduhelm的價格下調至2.82萬美元，以降低患者的自付費用，並減少“對美國醫療保健系統的潛在財務影響”。然而，國會的調查報告指出，這一決定是在公衆強烈反對後才做出的。

FDA最初批准了這種治療藥物，並貼上了標籤，允許其用於廣泛的阿爾茨海默氏症患者，而不是藥物主要研究的非常早期的患者。美國國會調查人員發現，即使該公司接受了更廣泛的用途聲明，但內部也存在缺乏證據支持的擔憂。報告稱，在受到公衆批評後，百健後來才試圖縮小該藥物的使用條件。

國會委員會獲得的文件發現，在百健完成並提交Aduhelm新藥申請的12個月時間裏，FDA和百健舉行了“至少115次會議、電話和實質性電子郵件交流”。這個數字可能被低估了，因爲FDA沒有與百健會面的明確記錄。

FDA還使用了一種有爭議的途徑，稱爲加速批准，來評估Aduhelm。批評人士說，這種途徑允許許多藥物在可疑數據的基礎上進入市場。

FDA表示，它將在適當的時候繼續使用加速途徑，因爲它允許該機構更早地獲得嚴重的、危及生命的疾病。

美國衆議院監督與改革委員會主席、紐約州衆議員卡羅琳·馬洛尼（Carolyn Maloney）在一份聲明中說，該報告的發現應該“爲FDA改革其做法敲響警鐘”。

責任編輯：於健 SF069