國泰君安發佈研究報告稱，和黃醫藥（00013）索樂匹尼布遞交NDA並納入優先審批，針對Syk靶點藥物治療ITP競爭格局良好，索樂匹尼布療效安全性優異，具備BIC潛力，看好未來放量，維持“增持”評級。據瞭解，索樂匹尼布適應症爲2L成人原發免疫性血小板減少症（ITP），目前尚無有效防治手段或與現有治療手段相比具有明顯臨牀優勢的創新藥物，索樂匹尼布上市有望爲ITP患者提供新的治療方案。

國泰君安主要觀點如下：

針對Syk靶點治療ITP，中國暫無已獲批藥品，索樂匹尼布處於第一梯隊。

免疫性血小板減少症（ITP）是一種導致出血風險增加的自身免疫疾病，表現爲血小板受免疫性破壞以及血小板生成減少，目前治療ITP的方法包括類固醇、血小板生成促進劑（TPO-RAs）和脾切除術，然而，並非所有患者都對現有療法有反應，因此ITP患者亟需其他治療手段。根據公司官方微信公衆號披露，預計國內有11萬例患者，根據Frost&Sullivan預計2023年國內ITP藥物市場超4.3億美元。索樂匹尼布是一種新型口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑，POC數據2023年發表在《柳葉刀·血液病學》中，結果顯示患者接受每日口服一次300mg索樂匹尼布ORR爲80%，持續應答率40%，僅一例出現3級或以上治療期間不良事件，療效安全性優異，具備BIC潛力。

全球僅一款同靶點藥物福坦替尼獲批上市，競爭格局良好。

Rigel的福坦替尼2018年美國獲批上市用於治療ITP，23Q1-3全球銷售額6810萬美元（+26%），福坦替尼III期數據2018年發表在《美國血液瘤雜誌》中，結果顯示患者接受每日兩次100mg福坦替尼ORR爲43%，持續應答率18%，福坦替尼組中13%患者出現嚴重不良事件，安慰劑組爲21%。索樂匹尼布與福坦替尼相比具備更優異的ORR和持續應答率，安全性良好，競爭格局良好，看好未來放量。

風險提示：研發失敗風險；合作伙伴商業化推進不及預期的風險。