“

帕金森最具前景的治療途徑是使用幹細胞療法來替換疾病發生過程中丟失的多巴胺神經元

”，這是最近《幹細胞與發育》雜誌上帕金森特刊相關論文的焦點。

帕金森病理的一個主要因素是黑質多巴胺神經元的缺失，目前治療方法通常將目標鎖定在恢復多巴胺信號，以減輕症狀的嚴重程度並改善患者的生活質量。然而這些方法並不能治癒帕金森。最有希望逆轉疾病進展的方法是替換在疾病過程中丟失的特定多巴胺神經元。

特刊中兩篇文章探討了這條新路線，指出了這種方法的優勢和實際挑戰。

iPS誘導多功能幹細胞治療帕金森

第一篇文章由美國加利福尼亞斯科利普斯研究所的科研人員撰寫，討論了誘導多能幹細胞（iPSC）治療帕金森。

隨着科學的發展，人們已經能夠在體外將人體細胞（如皮膚細胞等）重編程到幹細胞的狀態——生成誘導多能幹細胞。誘導多能幹細胞可以發育成爲其他類型細胞，包括多巴胺神經元。

作者寫道，

“這是一種個性化治療，我們可以幫助每位患者生產誘導多能幹細胞，並移植匹配的神經元。這意味着患者將無需免疫抑制藥物以及承受免疫抑制藥物潛在的副作用風險。”

然而，這種方法存在的一個較大缺點是成本仍然相當高。不過與其他個性化細胞療法如CAR-T細胞療法相比，這種治療方法的經濟負擔不會再更高了。

事實上，全球首例iPS細胞治療帕金森的臨牀研究已經在日本獲批。

今年7月底，日本媒體傳來消息，日本政府已經批准了京都大學使用誘導多能幹細胞（iPS細胞）治療帕金森的臨牀研究。

這也是日本政府第三次批准將iPS衍生細胞移植到病人體內。該項目計劃將京都大學庫存的iPS細胞培養成神經前體細胞，並將培養出來的細胞移植到帕金森患者大腦中，以期移植的細胞發育成神經元並釋放多巴胺。

如果這種療法取得成功，那麼對帕金森患者的健康恢復將是無價的。

神經幹細胞治療帕金森

特刊中的第二篇文章由美國加利福尼亞國際幹細胞公司的科研人員撰寫，專注於幹細胞治療的另一種方法。他們建議使用人孤雌生殖幹細胞來源的神經幹細胞。這是一種通過化學操作在未受精的人類卵母細胞中能夠獲得的幹細胞，可以生長爲神經元。

這種方法的主要優點之一是避免了倫理問題，因爲不涉及到胎兒以及胚胎。儘管iPSC也具有這樣的優點，但是相比之下，孤雌生殖幹細胞來源的神經幹細胞突變的數量可能更少一些，並且具有低免疫原性。

去年，2名帕金森患者在澳大利亞皇家墨爾本醫院成功移植了源自於人孤雌生殖幹細胞的神經幹細胞。

2017年11月13日，該療法的I期臨牀研究結果公佈，所有接受治療的第一批患者目前在安全性上都達到了試驗的主要終點。今年4月，中期臨牀試驗結果表明，該療法是安全的，耐受性良好，並且具有受益於患者的潛力。

這種方法不僅基於細胞替換、還基於神經保護、神經營養支持和免疫調節，有潛力拯救黑質紋狀體和外部（多巴胺能）系統，顯著改善運動和認知功能，提高生活治療，爲全世界患有這種毀滅性疾病的患者帶來希望。

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