近日，新英格兰医学杂志（NEJM）发表了广谱抗癌新药larotrectinib（LOXO-101）的临床研究数据，包括成人I期研究，儿童I-II期研究，以及青少年和成人II期研究。

数据结果显示，抗癌药larotrectinib（LOXO-101）可以有效治疗17种不同癌症且有效率高达75%，其中12%的患者肿瘤完全消失。

据了解，LOXO-101已开始向美国FDA提交上市申请，令人期待。

larotrectinib（LOXO-101）药物是什么？

LOXO-101是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。

基因融合：是指两个或两个以上基因的部分或全部的序列构成一个新的杂合基因的过程，可能引发多种癌症。

下面是LOXO-101的分子式：

据了解，LOXO-101原本是由国外一个很小的制药公司-Loxo Oncology公司研发的，但这款抗肿瘤药物的治疗效果，让大家再次看到了靶向药的神奇。

LOXO-101在癌症治疗方面的“神力”

其实，早在去年的美国临床肿瘤学会年会上，LOXO-101的早期临床数据一经公布，便惊呆了众人。

早期临床试验：

试验招募了55位NTRK基因融合的肿瘤患者，包括43名成人和12名儿童，共涉及17种不同类型的肿瘤，如阑尾癌，乳腺癌、肺癌、胆管癌、结直肠癌、肾癌、膀胱癌、胃癌等。

参与临床试验患者的癌种和所占比例

临床研究数据：

在这55名不同癌种患者中，有50名癌症患者接受治疗的时间达到了统计分析的要求。其中，有6名（12%）癌症患者的病情完全缓解，38名（76%）患者的病情得到缓解（肿瘤缩小了），32名（64%）癌症患者病情部分缓解。在这些患者中，有30名患者的病情缓解时间超过一年。

患者接受LOXO-101治疗之后的反应情况

LOXO-101靶向药在疗效方面，总体有效率为75%。在随访的9.4个月中，85%的患者正在接受治疗或接受了手术。从下图中可以看到，高达78%患者的肿瘤显著缩小。

不同肿瘤类型尺寸的最大变化

总之，抗癌药LOXO-101在临床上的试验结果是振奋人心的，也给许多癌症患者带来了希望。

不过，国内进口药物的引入流程较繁琐，大多需要层层考核。

国内进口药物引入路漫漫

进口药物引入程序繁琐

我国的食药总局规定，国外药进口，依然需要进行临床试验，从排队、申请、试验、审批等环节，粗略估计，到审批完成需要超过两年的时间才能进入国内市场。

药审人力无法满足审批需求

食药总局局长毕井泉认为，审批慢主要原因在于人手少。

他举例说：“美国药品评审中心的审评人员有5000多人，中国药品审评中心实际在岗的人数只有130多人，而且现在骨干流失比较多，最近3年一线评审员流失了1/3”。

食药总局局长毕井泉详解为何“部分国外药国内买不到”

国内临床试验比国外慢半拍

国家食品药品监督管理总局副局长吴浈介绍：“每个国家都有个规定，一种创新药进入一个国家以后，必须要得到这个国家药品监管部门的审批。因为要审批，所以肯定就滞后。”

另外 ，他还说“国外做临床实验，他们也想到中国来开展实验，但是我们始终是慢半拍，也就是说国外做了Ⅱ期临床，到中国来才能申请Ⅱ期，你做了Ⅲ期，才能到中国来做Ⅱ期，这样就会慢了半拍，有时候这半拍一慢，可能就不是半年一年的，可能就更长。”

这样一来，国外的进口抗癌药物进入国内周期变长，患者只能使用以前的药物。

香港的抗癌药物和美国FDA同步

一般来说，抗癌新药研发成功获得美国食品药品监督管理局（简称FDA）审批后会先在欧美国家上市。

香港的抗癌药物和美国FDA同步，因此，很多内地患者选择去香港看病，使用最新的抗癌药物，而不用远赴欧美国家治疗癌症。

另外，在香港已经有超过60种标靶药，而成功挤入内地的标靶药只有10种。

对于癌症患者而言，除了把握最佳治疗时期，医生的诊断和好药也是极其重要的。