(徐旭)小張今年30歲,是個平凡又普通的上班族,不幸的是,四年前他被確診爲重度再生障礙性貧血,需要進行造血幹細胞移植——即俗稱的骨髓移植。因爲移植費用高,又找不到合適的供體,家裏承受不起,他就一直靠定期輸血方式保守治療。

今年,小張聽說哈醫大一院血液內科造血幹細胞移植病房可以用配型一半相合的同父異母弟弟供者進行"單倍型相合骨髓移植",而且花費不高,他家人和朋友湊了30萬元,就帶着希望來到了哈爾濱。

8月18日,小張在哈醫大一院順利進行了骨髓移植手術,目前,弟弟的骨髓血和外周血幹細胞已經植入小張體內,新的造血逐漸已經恢復了,小張已經進入到免疫系統重建階段,很快就可以出倉了。

造血幹細胞移植是可以徹底治癒再生障礙性貧血的方法,尤其是免疫抑制劑治療效果不好重型再障的首選治療方法。但造血幹細胞移植手術對組織相容性位點(HLA)的配型要求很高,供者和受者的配對完全吻合,叫"全相合",術後排斥反應相對低,同胞兄弟姐妹有25%的機會完全相合。目前國內家庭獨生子女較多,能找到全相合的同胞供者機會不多。

哈醫大一院骨髓移植病房主任範聖瑾介紹,如果親緣供者有一半以上相合,醫學上稱爲"單倍型相合骨髓移植",在經驗豐富的移植中心能夠進行,療效也很好,小張和弟弟的情況就屬於半相合單倍型造血幹細胞移植。

單倍體造血幹細胞移植是指供者及受者的配型至少有一半以上位點相合,根據遺傳定律,父母與子女之間單倍體相合的概率爲100%,同胞間單倍體相合的概率爲50%,這一結果遠高於非血緣相關全相合及同胞全相合的供者概率,而且單倍體造血幹細胞移植則具有以下優點:

一是供者來源廣,不僅限於兄弟姐妹,也可以與父母配型,可以與叔伯、姑姑,舅舅、姨姨等等,甚至與表兄弟、堂兄弟皆有可能移植;

二是依從性強,供者就是自己的親屬,更容易提供造血幹細胞和供免疫治療的淋巴細胞;

三是配型耗時短,縮短了治療等待時間。

範聖瑾強調,單倍體造血幹細胞移植技術使大多數需要移植的患者克服了沒有供者的困難。我國的單倍體造血幹細胞移植技術廣泛開展,達到甚至超過國際水平。目前異基因造血幹細胞移植細胞(allo-HSCT)治療重症再生障礙性貧血(SAA)的最近進展:替代供者尤其是半相合供者(HID)移植目前在中國發展迅速並且療效突出,無論是作爲一線治療還是作爲挽救性治療,在兒童和成人都取得跟同胞相合(MSD)或無關供者(MUD)相似的療效;而且最近研究HID-HSCT作爲一線治療在SAA患者(兒童或成人)跟同期免疫抑制治療(IST)作爲一線治療相比,無病生存明顯優於IST,因此HID-HSCT在某些SAA患者可以考慮作爲一線治療。

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