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新技術推進RNAi療法臨牀應用

迄今爲止，RNAi治療方法的發展主要經歷了兩個階段，即直接注射化學合成的siRNA，和通過人工載體體外包裝後再進行遞送。然而，這兩代技術仍未完全解決siRNA體內遞送，尤其是肝外遞送的核心技術難題，因而現有的RNAi療法無法完全發揮該技術的治療價值，嚴重影響了小核酸藥物的開發和臨牀應用。

日前，南京大學張辰宇團隊在《細胞研究》雜誌發表論文，報道了一種利用合成生物學理念設計的基因環路實現siRNA體內高效遞送的新技術。利用該技術，科學家能將肝臟重編程爲生物發生器，從而實現在體內合成siRNA，使其自組裝進入外泌體，再分泌至循環系統，最後將siRNA遞送至其他組織器官中，達到抑制靶基因表達的目的。

經過對基因環路進一步改造，科學家還能夠實現siRNA對特定組織的靶向性遞送。論文中提到，研究人員利用此方法對肺癌、膠質母細胞瘤、肥胖症等小鼠疾病模型進行了治療，均產生了顯著的治療效果。（程磊/整理）

編輯：顧軍

責任編輯：許琦敏

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來源：文匯報